導(dǎo)讀 涉及在靶細(xì)胞內(nèi)轉(zhuǎn)移外源基因的核酸療法是一種很有前途的臨床治療選擇，可以在轉(zhuǎn)錄或轉(zhuǎn)錄后水平調(diào)節(jié)基因表達(dá)。理想情況下，這種治療方式不會(huì)
涉及在靶細(xì)胞內(nèi)轉(zhuǎn)移外源基因的核酸療法是一種很有前途的臨床治療選擇，可以在轉(zhuǎn)錄或轉(zhuǎn)錄后水平調(diào)節(jié)基因表達(dá)。
理想情況下，這種治療方式不會(huì)導(dǎo)致不需要的免疫反應(yīng)。與傳統(tǒng)的治療方法相比，核酸療法可以達(dá)到長(zhǎng)期穩(wěn)定的療效。作為一種新興的治療方法，核酸療法在臨床環(huán)境中發(fā)揮著越來(lái)越重要的作用，用于治療各種疾病，包括傳染病、癌癥、免疫相關(guān)疾病和單基因疾病。
迄今為止，已開(kāi)展了大量臨床試驗(yàn)，已批準(zhǔn)30多種核酸藥物，凸顯了該方法在臨床實(shí)踐中的強(qiáng)大潛力。多種載體用于保護(hù)核酸不被降解并幫助它們準(zhǔn)確到達(dá)目標(biāo)。然而，已知一些載體會(huì)對(duì)核酸藥物的釋放和表達(dá)產(chǎn)生負(fù)面影響，以及過(guò)敏反應(yīng)和肝臟蓄積等不良反應(yīng)。因此，在將遞送系統(tǒng)應(yīng)用于臨床環(huán)境之前對(duì)其進(jìn)行生物安全評(píng)估至關(guān)重要。
在生物安全與健康雜志上發(fā)表的這篇綜述中，作者描述了核酸藥物的不同遞送系統(tǒng)，并討論了它們?cè)谂R床前和臨床研究中的生物安全性，特別關(guān)注載體本身、給藥方法和疾病的整體治療。
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