2022年1月5日整理發(fā)布：芝加哥 Ann & Robert H. Lurie 兒童醫(yī)院 Stanley Manne 兒童研究所的 Youyang Zhao 博士的實驗室開發(fā)了一種獨特的納米顆粒，可將包括 CRISPR/Cas9 在內(nèi)的基因組編輯技術傳遞給內(nèi)皮細胞，這些細胞是血液中的細胞血管壁。這是第一次可以接觸到血管內(nèi)皮細胞進行基因組編輯，因為通常通過病毒傳遞 CRISPR/Cas9 的方法不適用于這種細胞類型。研究結(jié)果發(fā)表在《細胞報告》雜志上。
“我們開發(fā)的納米顆粒是一種強大的新的血管內(nèi)皮細胞基因組編輯傳遞系統(tǒng)，可用于治療許多疾病，包括嚴重 引起的急性呼吸窘迫綜合征，”來自 Lurie Children's 的資深作者趙博士說。“通過這種納米顆粒，我們可以引入基因來抑制血管損傷和/或促進血管修復、糾正基因突變并打開或關閉基因以恢復正常功能。它還允許我們同時編輯多個基因。這是治療任何由內(nèi)皮功能障礙引起的疾病的重要進步。”
內(nèi)皮功能障礙是許多疾病的根源，例如冠狀動脈疾病、中風、支氣管肺發(fā)育不良和肺動脈高壓。趙博士解釋說，內(nèi)皮細胞中的基因組編輯甚至可以通過切斷腫瘤的血液供應或阻止癌癥轉(zhuǎn)移來治療癌癥。
在這個階段，趙博士及其同事在小鼠模型中取得了優(yōu)異的成績。攜帶 CRISPR/Cas9 質(zhì)粒 DNA 的納米顆粒通過一次性靜脈注射引入，需要幾天才能見效。在開始臨床試驗之前，需要進行臨床前測試。
“我們用于基因組編輯和轉(zhuǎn)基因表達的納米粒子傳遞系統(tǒng)也是心血管研究的一大進步，”趙博士補充道。
芝加哥 Ann & Robert H. Lurie 兒童醫(yī)院的研究是通過 Stanley Manne 兒童研究所進行的。Manne 研究所致力于通過對知識的不懈追求來改善兒童健康、改變兒科醫(yī)學并確保更健康的未來。Lurie Children's 被《美國新聞與世界報道》評為全美頂級兒童醫(yī)院之一。它是西北大學范伯格醫(yī)學院的兒科訓練場。去年，該醫(yī)院為來自 48 個州和 49 個國家的 220,000 多名兒童提供服務。
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