CRISPR 基因編輯的常見比喻是它像分子剪刀一樣工作，剪下 DNA 的選定部分。斯坦福大學(xué)生物工程助理教授 Stanley Qi 喜歡這個(gè)比喻，但他認(rèn)為是時(shí)候?qū)?CRISPR 重新想象為瑞士軍刀了。
“CRISPR 可以像切割器一樣簡單，也可以像調(diào)節(jié)器、編輯器、貼標(biāo)機(jī)或成像儀一樣先進(jìn)。許多應(yīng)用正在從這個(gè)激動(dòng)人心的領(lǐng)域中涌現(xiàn)，”齊說，他也是該領(lǐng)域的化學(xué)和系統(tǒng)生物學(xué)助理教授。斯坦福醫(yī)學(xué)院和斯坦福大學(xué)化學(xué)-H研究所學(xué)者。
然而，許多不同的 CRISPR 系統(tǒng)正在使用或正在臨床測試用于眼部、肝臟和大腦疾病的基因治療，但它們的范圍仍然有限，因?yàn)樗鼈兌即嬖谙嗤娜毕荩核鼈兲?，因此太難以輸送到細(xì)胞、組織或生物體中。
在 9 月 3 日發(fā)表在Molecular Cell 上的一篇論文中，Qi 和他的合作者宣布了他們認(rèn)為 CRISPR 向前邁出的重要一步：一種高效、多用途的微型CRISPR 系統(tǒng)。常用的 CRISPR 系統(tǒng)——Cas9 和 Cas12a 等名稱表示 CRISPR 相關(guān) (Cas) 蛋白的各種版本——由大約 1000 到 1500 個(gè)氨基酸組成，而它們的“CasMINI”有 529 個(gè)。
研究人員在實(shí)驗(yàn)中證實(shí)，CasMINI 可以刪除、激活和編輯遺傳密碼，就像其更強(qiáng)大的對應(yīng)物一樣。其較小的尺寸意味著它應(yīng)該更容易進(jìn)入人體細(xì)胞和人體，使其成為治療各種疾病的潛在工具，包括眼病、器官退化和遺傳病。
堅(jiān)持不懈的努力
為了使系統(tǒng)盡可能小，研究人員決定從 CRISPR 蛋白 Cas12f(也稱為 Cas14)開始，因?yàn)樗话蠹s 400 到 700 個(gè)氨基酸。然而，與其他 CRISPR 蛋白一樣，Cas12f 天然起源于古細(xì)菌——單細(xì)胞生物——這意味著它不太適合哺乳動(dòng)物細(xì)胞，更不用說人類細(xì)胞或身體了。已知只有少數(shù) CRISPR 蛋白無需修飾即可在哺乳動(dòng)物細(xì)胞中發(fā)揮作用。不幸的是，CAS12f 不是其中之一。這對齊這樣的生物工程師來說是一個(gè)誘人的挑戰(zhàn)。
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