根據(jù)國際臨床試驗(yàn) MAPPYACTS 的數(shù)據(jù)，對(duì)復(fù)發(fā)的兒科癌癥患者的腫瘤進(jìn)行基因組測序，使 107 名患者能夠接受不是標(biāo)準(zhǔn)治療的適當(dāng)匹配療法，該試驗(yàn)發(fā)表在美國癌癥研究協(xié)會(huì)期刊Cancer Discovery上。癌癥研究。
小兒癌癥的緩解率很高，85% 的患者在診斷后存活五年或更長時(shí)間。然而，如果癌癥復(fù)發(fā)，治療選擇就會(huì)受到限制。
法國 Gustave Roussy 癌癥中心兒科臨床研究教授 Birgit Geoerger 醫(yī)學(xué)博士說：“主要目的是對(duì)患者的腫瘤進(jìn)行基因分析并使用它來提出治療建議。”“我們可以用這些新藥靶向分子改變嗎?”
在許多情況下，對(duì)兒科癌癥進(jìn)行基因組測序，其中對(duì)常見的癌癥驅(qū)動(dòng)基因進(jìn)行測序以尋找突變。雖然這些信息可以提供關(guān)于腫瘤如何運(yùn)作的有價(jià)值的見解，但它并不經(jīng)常用于指導(dǎo)治療決策。“在兒童中測試靶向治療的試驗(yàn)并不多，”Geoerger 說。
Geoerger 及其同事發(fā)起了 MAPPYACTS 臨床試驗(yàn)，以前瞻性地招募患有復(fù)發(fā)性癌癥的兒科患者，并進(jìn)行全面的全外顯子組測序 (WES) 和/或 RNA 測序，以便推薦適合每位患者的治療方法。他們收集了 774 名患者的組織樣本，其中 632 人成功測序。然后，臨床分子腫瘤委員會(huì)審查了每位患者的測序數(shù)據(jù)。
如果有重要的臨床證據(jù)表明一種藥物可以有效治療攜帶突變的腫瘤，則突變被認(rèn)為是“準(zhǔn)備好常規(guī)使用”。如果有任何證據(jù)表明已批準(zhǔn)或研究中的藥物(臨床試驗(yàn)中正在測試的藥物)可以靶向突變的蛋白質(zhì)或受影響的信號(hào)通路的其他成員，則突變被認(rèn)為是“潛在可行的”。
臨床分子腫瘤委員會(huì)確定了 432 名具有潛在可操作性改變的患者，其中 107 名隨后接受了匹配的靶向治療，單獨(dú)治療(57%)、聯(lián)合化療(37%)或聯(lián)合另一種靶向治療(11% )。值得注意的是，在這項(xiàng)研究中發(fā)現(xiàn)的 42% 的“常規(guī)使用”改變以前是未知的，或者以前的診斷沒有發(fā)現(xiàn)。大多數(shù)具有“可供常規(guī)使用”突變的癌癥是中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤，例如神經(jīng)膠質(zhì)瘤和髓母細(xì)胞瘤，或間大細(xì)胞淋巴瘤。
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