轉甲狀腺素蛋白相關的心臟淀粉樣變性是一種進行性疾病，其特征是淀粉樣蛋白原纖維在心臟中沉積。淀粉樣原纖維沉積使心壁變厚變硬，這種疾病也被稱為心臟僵硬綜合征。淀粉樣原纖維的積聚會導致心力衰竭，患者會出現(xiàn)體液潴留、疲勞和心律失常。這種疾病可能是由基因突變引起的，也可能與衰老有關。預后很差，未經治療的患者平均只能存活 3 年。
現(xiàn)在，發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》 ( NEJM )上的一項研究結果有望從根本上改變這種疾病患者的前景。該研究由 Pablo Garcia-Pavía 博士領導，他是 Hospital Universitario Puerta de Hierro 遺傳性心臟病科的負責人，也是 Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) 和西班牙心血管研究網絡 (CIBERCV) 的研究科學家.
在該研究發(fā)表的同時，Pablo Garcia-Pavía 博士今天公布了第一項使用淀粉樣蛋白去除藥物治療心臟淀粉樣變性的臨床試驗結果。
該研究代表了該疾病治療的重大進展。盡管目前可用的治療方法可以有效地防止更多淀粉樣原纖維的積累并延緩疾病進展，但它們并不能直接去除已經沉積在心臟中的任何淀粉樣蛋白。
目前的治療選擇包括轉甲狀腺素穩(wěn)定療法和控制相關心血管并發(fā)癥的措施。目前能夠恢復這種疾病心臟功能的唯一干預措施是心臟移植。
唯一被批準用于治療轉甲狀腺素蛋白相關的心臟淀粉樣變性的藥物是 tafamidis，一種口服轉甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑。Tafamidis 可提高生存率并減少住院率;但是，它不會逆轉已經確定的疾病癥狀。
該試驗包括法國、荷蘭、德國和西班牙的 40 名患者，由 García-Pavía 博士協(xié)調，初步結果表明，新藥是安全的，似乎可以減少沉積在大腦中的淀粉樣蛋白的量。心。
這種新藥由瑞士公司 Neurimmune 開發(fā)，是一種與轉甲狀腺素蛋白淀粉樣蛋白結合的抗體。該抗體首先從健康老年人的記憶 B 細胞中分離出來。
在這項研究中，該抗體被用來刺激患者自身的防御系統(tǒng)，從而消除心臟淀粉樣蛋白原纖維。在 12 個月的時間里，抗體以每月逐漸增加的劑量靜脈注射給患者。
García-Pavía 博士說：“接受更高抗體劑量的患者似乎表現(xiàn)出心臟淀粉樣蛋白沉積物減少更多，一系列心臟參數(shù)也有更大改善。”
NEJM文章得出結論，I 期概念驗證研究證明了這種治療對患者的安全性，并支持對該抗體進行進一步的臨床試驗 。
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