在對帕金森病的病因和治療進行了數(shù)十年的研究之后,加州大學歐文分校的神經(jīng)學家 Claire Henchcliffe 博士希望一種新的細胞療法最終可以為患有進行性神經(jīng)退行性運動障礙的患者帶來有意義的緩解。
作為帕金森氏病的國家專家,她是一小群美國研究人員中的一員,他們進行了移植干細胞的首次人體臨床試驗,這些干細胞被設計用于替代因衰弱和無法治愈的疾病而破壞的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。
由于大腦失去了產(chǎn)生強效神經(jīng)傳遞化學物質(zhì)的能力,這導致帕金森病患者出現(xiàn)震顫、僵硬、緩慢和缺乏協(xié)調(diào)。
UCI 主席 Henchcliffe 表示,下一代干細胞療法 MSK-DA01 在動物研究中恢復了大腦產(chǎn)生多巴胺的能力,可能對近 100 萬美國人和全球 1000 萬帕金森氏癥患者產(chǎn)生深遠影響醫(yī)學院神經(jīng)病學系和開創(chuàng)性試驗的首席研究員。
她說:“這里的一大進步是能夠生產(chǎn)出一種千篇一律的單一治療方法,有可能終生緩解帕金森的癥狀。”“臨床前研究表明,這些移植的多巴胺祖細胞,取自人類胚胎干細胞,改善了運動和協(xié)調(diào)性。”
藥物限制
目前對帕金森病患者的治療主要集中在替代多巴胺或多巴胺樣替代物的藥物上。這些藥物可以緩解與運動相關(guān)的癥狀,但通常只能在有限的時間內(nèi)使用。
“隨著疾病的進展,藥物變得不那么有效,人們最終被綁在藥盒上,”亨奇克利夫說。“對于患有晚期帕金森氏癥的人來說,藥物的持續(xù)時間不夠長。”
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