針對小兒心臟病患者的最大規(guī)模藥物臨床試驗發(fā)現(xiàn)，口服藥物可顯著提高青少年重度先天性單心室心臟缺陷患者的運動能力。一位研究負責人表示，對于那些接受過方丹手術(單間疾病姑息手術)的患者來說，這種生理上的好處是一個里程碑。
兒科醫(yī)生David J. Goldberg博士說：“運動能力是單室先天性心臟病兒童發(fā)病率和死亡率的替代品。我們希望運動能力的提高將轉(zhuǎn)化為更好的長期結(jié)果。”心臟的中心在費城兒童醫(yī)院(CHOP)，多中心Fontan Udinafei運動縱向評估測試(FUEL)是聯(lián)合首席研究員。這項實驗的主要研究者，也來自CHOP的心臟中心，是醫(yī)學博士斯蒂芬帕里登。
戈德堡今天在費城舉行的2019年美國心臟協(xié)會科學大會上報告了FUEL實驗的結(jié)果，是《循環(huán)》雜志上發(fā)表的文章的主要作者。
由Mezzion Pharma有限公司贊助的第三期隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗招募了來自美國、加拿大和韓國30個中心的400名12至18歲的男性和女性參與者。
Goldberger說：“這項對烏迪內(nèi)薩菲的研究首次為一種藥物在這一獨特的單心室心臟病兒童群體中的臨床益處提供了證據(jù)?！?
患有單心室心臟缺陷的患者心臟中的泵腔嚴重發(fā)育不良。在方丹手術中達到高峰的一系列復雜的兒童期手術，大大提高了單間疾病患者的生存率。然而，手術不能提供正常的血液循環(huán)，幸存者的心輸出量低，并存在長期并發(fā)癥。在這些并發(fā)癥中，運動不耐受與發(fā)病率和死亡率的增加有關。
研究人員報告說，在中等活動水平期間，燃料測試的參與者在耗氧量和其他運動能力測量方面有統(tǒng)計學上的顯著改善。峰值運動期間的耗氧量也有數(shù)值上的提高，盡管這在統(tǒng)計上并不顯著。Goldberger說：“運動能力的這些好處反映了更好的循環(huán)功能，應該與接受Fontan手術的患者更好的長期循環(huán)健康有關。”
服用烏地那非的患者對治療耐受性良好，副作用僅限于先前已知的5型磷酸二酯酶抑制劑，更常見的副作用包括頭痛、面部潮紅、腹痛、流鼻血和勃起(男性)。
一項相關的試驗，即FUEL開放標簽擴展(fuolee)試驗，目前正在進行中，目的是在更長的時間內(nèi)測量該患者群體的治療耐受性和安全性。與此同時，戈德伯格補充道：“對于世界上許多現(xiàn)在患有方丹生理學的心臟病患者來說，這些測試結(jié)果代表著朝著正確的方向邁出了一大步?！?
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