2021年7 月 26 日——光遺傳學(xué)療法繞過了通過靶向其他視網(wǎng)膜細胞來修復(fù)眼睛中有缺陷的光感受器的傳統(tǒng)方法。最近，正在開發(fā)的三個光遺傳療法的例子凸顯了這種基因療法在治療破壞性遺傳性眼病方面面臨的許多挑戰(zhàn)。
視網(wǎng)膜色素 (RP) 是一種遺傳性遺傳疾病，由負責(zé)視網(wǎng)膜上光感受器的 70 多種不同基因中的任何一種突變?nèi)毕菀?。這種疾病會逐漸破壞視網(wǎng)膜中的感光細胞，從低光感測桿開始，最終蔓延到對顏色敏感的視錐細胞。它影響了美國約 200,000 人和全球 200 萬人。癥狀通常始于夜間視力不佳，通常會導(dǎo)致更嚴重的視力問題，例如：
對強光的敏感性
周邊視力差
管視角
深度知覺喪失
失明
光遺傳學(xué)療法通過修飾細胞以表達視蛋白(視蛋白是一種在將檢測到的光轉(zhuǎn)化為電化學(xué)信號方面發(fā)揮作用的蛋白質(zhì))來靶向視覺回路通路中的視網(wǎng)膜細胞。例如，這些細胞表面視蛋白的表達將它們轉(zhuǎn)化為功能性感光細胞，使它們能夠直接檢測可見光，然后將這些信號傳遞到大腦的視覺中心。
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