一項評估研究藥物 garetosmab 的多中心國際 2 期試驗表明，它可以顯著減少軟組織發(fā)作，并防止進行性骨化性纖維發(fā)育不良 (FOP) 患者出現(xiàn)新的異常骨形成區(qū)域。
Kathryn Dahir 醫(yī)學博士，內分泌和糖尿病科醫(yī)學教授，擔任范德比爾特大學醫(yī)學中心的首席研究員，進行隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，研究人類單克隆抗體 garetosmab 的有效性和安全性抗體。Garetosmab 與激活素 A(一種體內與生長相關的蛋白質)結合，并阻止其激活 FOP 突變型 ACVR1 的能力。
本周發(fā)表在《自然醫(yī)學》雜志上的研究結果給患有這種罕見疾病的人帶來了希望，這種罕見疾病影響了美國百萬分之一的人。FOP 是由 ACVR1 基因突變引起的，該突變導致全身軟組織(包括肌肉、肌腱和韌帶)中正常骨骼外的骨骼形成異常。
“與安慰劑相比，Garetosmab 使總病變活動減少了近 25%，包括新的和現(xiàn)有的病變，并且新骨病變的數(shù)量顯著減少了 90%。預防新的異位骨對于治療至關重要。 FOP 的治療，”Dahir 說。“患者報告的軟組織發(fā)作(伴有發(fā)燒、疼痛、腫脹和僵硬等癥狀)也減少了一半。由于發(fā)作通常先于新病變的形成，我們感到鼓舞的是，這種研究藥物可能有助于預防FOP 的進展。”
“骨骼生長異常造成的活動能力喪失是累積性的，并且逐漸限制了 FOP 患者進行最基本活動的能力?，F(xiàn)在是時候讓這些患者及其家人對可能的治療抱有希望了，這種治療可以使 FOP 患者恢復健康。” “他們的生活發(fā)生了真正的改變。我感謝參與試驗的患者及其家人，我們期待著繼續(xù)收集有關這種治療的安全性和有效性的證據(jù)。”
在該試驗中，參與多中心研究的 44 名被診斷患有 FOP 的成年人每四周接受一次 garetosmab 或安慰劑，并通過全身正電子發(fā)射斷層掃描 (PET)、氟化鈉和低劑量計算機斷層掃描來評估新骨病變。基線、8 周、28 周和 56 周時的斷層掃描 (CT) 掃描。第 28 周時，所有受試者都開始了開放標簽期，在此期間患者和研究人員都知道正在接受哪種治療。安慰劑組的患者可以選擇開始接受 garetosmab。
標簽：
免責聲明：本文由用戶上傳，如有侵權請聯(lián)系刪除！