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新藥組合可有效治療通常致命的兒童腦瘤

科羅拉多大學(xué)安舒茨醫(yī)學(xué)院的研究人員發(fā)現(xiàn)了一種藥物組合,可以為診斷出??患有 MYC 擴(kuò)增性髓母細(xì)胞瘤(一種通常致命的腦癌)的兒童提供更好的預(yù)后。該研究是與德國癌癥聯(lián)盟 (DKTK) 杜塞爾多夫大學(xué)醫(yī)院合作進(jìn)行的。

“一種叫做 MYC 的致癌基因在這些腫瘤中被放大,使它們非常容易復(fù)發(fā)。此外,它擴(kuò)散到大腦其他區(qū)域和脊柱的風(fēng)險(xiǎn)更大,”助理教授 Siddhartha Mitra 博士說??屏_拉多大學(xué)醫(yī)學(xué)院和科羅拉多大學(xué)癌癥中心成員的血液腫瘤學(xué)和骨髓移植學(xué)博士。“這種癌癥的五年生存率不到 45%。我們想為這些孩子找到更好的治療方案。”

Mitra 的團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn),兩種已經(jīng)通過其他實(shí)體瘤I 期安全試驗(yàn)的藥物一起使用時(shí)對這些腫瘤有顯著影響。

使用表觀遺傳藥物他西地那林,該團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)除了使腫瘤生長外,MYC 還隱藏了體內(nèi)各種免疫細(xì)胞的腫瘤。他們能夠打開所謂的“不要吃我的通路”,阻止免疫系統(tǒng)中的巨噬細(xì)胞吞噬腫瘤。

然后他們使腫瘤更具吸引力。

Mitra 說:“當(dāng)我們使用他西地林來打開這些通路,然后添加抗 CD47 藥物(一種使巨噬細(xì)胞成為超級食者的藥物)時(shí),腫瘤變得對巨噬細(xì)胞非常有胃口,誘使它們吞噬未被打開的腫瘤。”“你本質(zhì)上是通過啟動身體自身的免疫系統(tǒng)來利用它,就像吃豆人的醫(yī)學(xué)版本一樣。”

Mitra 也是科羅拉多兒童醫(yī)院癌癥和血液疾病中心的成員,他說,雖然化學(xué)療法等傳統(tǒng)療法以前針對的是腫瘤生長途徑,但這是免疫逃避途徑首次針對這些類型的疾病毀滅性的腦瘤。

“傳統(tǒng)的成人抗癌藥物在兒童身上效果不佳,因?yàn)閮和栽诎l(fā)育,他們的正常細(xì)胞分裂速度很快,”Mitra 說。“這種藥物組合不僅可能有助于最大限度地減少傳統(tǒng)癌癥治療對兒童的負(fù)面影響,而且還可以為診斷出??患有 MYC 擴(kuò)增性髓母細(xì)胞瘤的患者提供更好的生存機(jī)會。”

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