都柏林三一學(xué)院的研究人員開發(fā)出一種新的基因治療方法，有望治療干性老年性黃斑 (AMD)——一種進(jìn)行性眼病，影響多達(dá) 10% 的 65 歲以上成年人，是一種領(lǐng)先的眼病。該年齡組嚴(yán)重視力障礙和失明的原因。
干性 AMD 病例約占所有 AMD 病例的 85-90%，并且沒有可用于治療或預(yù)防疾病進(jìn)展的治療方法，強(qiáng)調(diào)需要為這種使人衰弱的疾病開發(fā)治療方案。在成年人中，已發(fā)現(xiàn)許多衰老疾病具有線粒體功能缺陷，包括 AMD。
該團(tuán)隊(duì)在 Trinity 的遺傳學(xué)和微生物學(xué)學(xué)院開發(fā)了一種新的基因療法 (ophNdi1)，這是第一個(gè)直接針對(duì) AMD 功能障礙細(xì)胞中的線粒體功能的基因療法。線粒體被稱為細(xì)胞的“發(fā)電站”，因?yàn)樗鼈児芾砟芰康漠a(chǎn)生，但它們的性能在干性 AMD 中大大下降，這與視力惡化有關(guān)。
新的基因療法巧妙地利用病毒進(jìn)入受苦的細(xì)胞并傳遞所需的代碼，為失敗的線粒體提供生命線，使它們能夠產(chǎn)生額外的能量并繼續(xù)發(fā)揮支持視力的作用。該療法已在多種干性 AMD 模型中顯示出益處，為它提供了希望，有朝一日它可以發(fā)展為一種可以幫助全球數(shù)百萬人的治療方法。
資深作者 Jane Farrar 教授說：“至關(guān)重要的是，這項(xiàng)研究提供了模型中的第一個(gè)證據(jù)，即直接調(diào)節(jié)眼細(xì)胞中的生物能量可以為干性 AMD 提供益處并改善視覺功能。這樣做，該研究突出了細(xì)胞、線粒體作為干性 AMD 的關(guān)鍵目標(biāo)。”
Trinity 遺傳與微生物學(xué)院的第一作者兼研究員 Sophia Millington-Ward 博士說：“我們針對(duì)干性 AMD 探索的針對(duì)細(xì)胞能量或線粒體功能的新型基因療法始終在測(cè)試的模型系統(tǒng)中提供了益處。與大多數(shù)其他細(xì)胞相比，許多對(duì)視力至關(guān)重要的視網(wǎng)膜細(xì)胞需要特別高水平的能量，這使得它們特別容易受到線粒體功能障礙的影響。我們正在開發(fā)的療法直接針對(duì)線粒體功能并提高視網(wǎng)膜的能量產(chǎn)生水平，從而導(dǎo)致干性 AMD 疾病模型中更好的視覺功能。
“盡管在將其作為患者的治療方法之前還有進(jìn)一步的工作要做，但結(jié)果讓我們希望我們?cè)絹碓浇咏鉀Q這種具有挑戰(zhàn)性的、使人衰弱的疾病的方法。”
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