圣裘德兒童研究醫(yī)院的科學(xué)家已經(jīng)建立了代表各種類型兒童腦腫瘤的原位病人衍生異種移植(O-PDX)模型。這些模型具有分子特征，可以通過基于云的數(shù)據(jù)門戶獲得。最近，《神經(jīng)病理學(xué)雜志》發(fā)表了一份詳細(xì)描述這些模型的報告。
腦腫瘤是影響兒童最常見的實(shí)體瘤。O-PDX是在患者和父母同意的情況下，通過原位或在同一組織中將癌細(xì)胞植入免疫功能低下的小鼠體內(nèi)而創(chuàng)建的研究模型。這些模型最近已經(jīng)成為測試新療法的有用方法，因?yàn)樗鼈內(nèi)匀恢覍?shí)于它們來源的原始腫瘤的生物學(xué)特征。
“我們首先研究的是髓母細(xì)胞瘤，需要一個好的模型，可以用來篩選新的治療方法，”圣裘德腫瘤細(xì)胞生物學(xué)的對應(yīng)和聯(lián)合資深作者馬丁拉塞爾博士說。“我們目前的模型數(shù)據(jù)庫是我們實(shí)驗(yàn)室和許多外科、腫瘤學(xué)、病理學(xué)和計算生物學(xué)合作者多年工作的結(jié)果。"
圣裘德的研究人員創(chuàng)建了37個PDX模型，這些模型是由患者家屬捐贈的髓母細(xì)胞瘤、室管膜瘤、非典型畸胎樣橫紋肌肉瘤和胚胎腫瘤的樣本生成的。科學(xué)家通過結(jié)合組織病理學(xué)、全基因組和全外顯子測序、核糖核酸測序和脫氧核糖核酸甲基化分析，對這些模型進(jìn)行了全面表征。O-PDX提供了一種新的基于個體基因組的建模策略。
圣裘德兒科神經(jīng)外科主任醫(yī)學(xué)博士弗雷德里克布普(Frederick Boop)說：“為了有效治療兒童腦腫瘤，我們需要在試劑盒中增加其他治療策略?！眲?chuàng)建這樣的模型并進(jìn)行必要的臨床前研究需要許多不同的科學(xué)和醫(yī)學(xué)專業(yè)的共同努力，從而為新的臨床試驗(yàn)鋪平道路。"
在圣裘德，其中一些模型所做的工作支持了三項(xiàng)針對兒童腦腫瘤的臨床試驗(yàn)(SJMB12、SJDAWN和SJELIOT)的發(fā)展。
作為圣裘德云的一部分，可以通過交互式網(wǎng)絡(luò)門戶獲得O-PDX模型及其相關(guān)數(shù)據(jù)。圣裘德云通過基于云的基礎(chǔ)設(shè)施為兒童癌癥和其他兒童災(zāi)難性疾病提供數(shù)據(jù)和分析資源。
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