對神經(jīng)退行性疾病 CLN3 Batten 病小鼠模型進行內(nèi)視網(wǎng)膜基因治療可預(yù)防失明。據(jù)同行評審期刊《人類基因治療》報道，腺相關(guān)病毒 (AAV) 介導(dǎo)的人類 CLN3 基因表達導(dǎo)致雙極細胞顯著存活并保留視網(wǎng)膜功能。
巴頓病是一組致命的遺傳性溶酶體貯積癥，主要影響兒童。最常見的形式是 CLN3 疾病，目前無法治愈。視網(wǎng)膜變性和由此導(dǎo)致的視力喪失是癥狀之一。
倫敦大學(xué)學(xué)院眼科研究所的 Robin Ali 和合著者指出，“人類 CLN3 的雙極細胞特異性表達可以挽救 Cln3 缺陷小鼠的視網(wǎng)膜表型。”他們表明 Cln3 缺陷小鼠的視網(wǎng)膜內(nèi)部功能下降因桿狀雙極細胞死亡而
《人類基因治療》主編TerenceR.Flotte醫(yī)學(xué)博士、Celia 和馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)教育教授、院長、教務(wù)長兼常務(wù)副校長艾薩克·海達克 (Isaac Haidak)。“因此，旨在糾正視網(wǎng)膜缺陷的療法可能在未來這些患者的護理中非常重要。”
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