患有血友病的兒童(和成人)形成血塊的速度很慢，因此一直處于不受控制的出血風險中。即使皮膚沒有破損，跌倒或簡單的腳趾碰傷也可能成為嚴重的醫(yī)療問題：內出血會對肌肉和關節(jié)造成永久性損傷。雖然定期更換缺失或功能障礙的凝血因子可以控制血友病，但必須終生每周多次輸注這種蛋白質。
對于最常見的 A 型血友病，患者必須每隔一天接受一次因子 VIII 輸注，嚴重的患者必須每隔一天輸注一次。但是，如果相反，他們可以自己制造因子 VIII 呢?幾十年來，科學家們一直試圖通過基因療法來做到這一點，但遇到了障礙。
“因子 VIII 的基因是巨大的，”波士頓兒童醫(yī)院心臟外科的研究員 Juan Melero-Martin 博士說。“你可以嘗試用病毒傳遞它，但要么基因不適合病毒，要么病毒可以攜帶它但不能將基因永久插入基因組。有些人已經嘗試過截斷基因。”
因此，Melero-Martin 的團隊為血友病 A 設計了一種全新的基因療法——由患者自己的工程細胞制造的血管提供。在最近的一項研究中，他們表明該方法在老鼠身上有效。“通過我們的系統(tǒng)，我們能夠引入完整的因子 VIII蛋白，”他說。
基因治療植入物?
2011 年，Melero-Martin 和他的同事表明，從人類血液中分離出的某些細胞，與一種干細胞混合并植入小鼠體內，可以將特定的蛋白質分泌到血液中。這些細胞的 DNA 添加了遺傳密碼，指示它們分泌促紅細胞生成素，這是一種刺激紅細胞生成的激素。當將細胞混合物注射到貧血小鼠體內時，血管網(wǎng)絡自發(fā)形成，內襯工程細胞。一周之內，這些血管與動物自身的循環(huán)相連，將促紅細胞生成素釋放到它們的血液中，并恢復了紅細胞的生成。
這項發(fā)表在Blood Advances上的新研究使用了類似的方法在小鼠模型中治療血友病 A。但這一次，研究人員沒有抽血，而是使用了尿液樣本，這些樣本是在波士頓血友病中心和波士頓兒童血友病治療中心醫(yī)學主任 Stacy Croteau, MD, MMS 的幫助下從 7 名患有嚴重血友病 A 的患者身上獲取的。他們從尿液中分離出排列在泌尿道表面的上皮細胞。
“對于患有出血性疾病的患者來說，抽血并非易事，”Melero-Martin 解釋道。“我們必須等到為臨床目的抽血，而且很難獲得足夠數(shù)量的細胞。如果你旋轉尿液，你可以捕獲足夠多的尿道脫落的上皮細胞。我自己也持懷疑態(tài)度，但效果很好。”
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