西北大學的一組研究人員設計了一個新的基因編輯平臺，可以為未來近乎無限的基于 CRISPR 的治療庫的應用提供信息。
通過化學設計和合成，該團隊將獲得諾貝爾獎的技術與在他們自己的實驗室中誕生的治療技術結合在一起，以克服 CRISPR 的一個關鍵限制。具體來說，這項開創(chuàng)性的工作提供了一個系統(tǒng)來提供生成基因編輯機器所需的貨物，稱為 CRISPR-Cas9。該團隊開發(fā)了一種將 Cas-9 蛋白轉(zhuǎn)化為球形核酸(SNA) 的方法，并根據(jù)需要為其裝載關鍵成分，以訪問廣泛的組織和細胞類型，以及基因編輯所需的細胞內(nèi)隔室。
該研究于今天發(fā)表在美國化學學會期刊上的一篇題為“CRISPR 球形核酸”的論文中，并展示了 CRISPR SNA 如何穿過細胞膜進入細胞核，同時保留生物活性和基因編輯能力。
這項工作建立在納米技術先驅(qū) Chad A. Mirkin 領導該研究的 25 年努力的基礎上，旨在揭示 SNA 的特性以及將它們與眾所周知的線性表親(生命藍圖)區(qū)分開來的因素。Mirkin 因發(fā)明 SNA 而聞名，這種結構通常由球形納米顆粒組成，上面密布著 DNA 或 RNA，賦予它們與自然界中發(fā)現(xiàn)的核酸形式截然不同的化學和物理特性。
Mirkin 是西北大學溫伯格文理學院的 George B. Rathmann 化學教授和國際納米技術研究所所長。Mirkin 還是 McCormick 工程學院的化學和生物工程、生物醫(yī)學工程和材料科學與工程教授，以及西北大學 Feinberg 醫(yī)學院的醫(yī)學教授。
存在許多類別的 SNA，其核心和外殼具有不同的化學成分和大小，目前正在六項人體臨床試驗中評估 SNA 作為有效的治療方法，包括治療多形性膠質(zhì)母細胞瘤(腦癌)和各種皮膚癌等使人衰弱的疾病.
這些新穎的納米結構為研究人員提供了一條途徑，通過顯著擴展 CRISPR 機器可以傳遞到的細胞和組織的類型來擴大 CRISPR 的應用范圍。我們已經(jīng)知道 SNA 提供了對皮膚、大腦、眼睛、免疫系統(tǒng)、胃腸道、心臟和肺的特權訪問。當這種類型的訪問與過去 25 年生物醫(yī)學科學中最重要的創(chuàng)新之一相結合時，好事就會隨之而來。”
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