臨床試驗最有可能失敗。通過了解哪些因素可以最大程度地提高試驗成功率，從這些失敗中吸取教訓將有助于改善藥物發(fā)現(xiàn)過程。然而，獲取有關失敗臨床試驗的信息很困難，因為藥物發(fā)現(xiàn)文獻傾向于發(fā)表成功的結(jié)果。
試驗結(jié)果的一個代表性來源是已停止的試驗，即在預定終點之前停止的臨床試驗。ClinicalTrials.gov 上列出的已停止的試驗必須提供停止的自由格式文本原因。此信息是公開的，可以挖掘以了解哪些特征使試驗更有可能失敗。這可以為未來的藥物發(fā)現(xiàn)計劃提供參考。
在《自然遺傳學》雜志發(fā)表的一項研究中，Open Targets 和 EMBL 的歐洲生物信息學研究所 (EMBL-EBI) 的研究人員創(chuàng)建了一種機器學習方法來分析 28,842 項臨床試驗停止的自由文本原因。
隨后，他們評估了這些試驗中支撐靶標與疾病關系的遺傳證據(jù)。他們的分析顯示，因負面原因(如安全性或有效性問題)而停止的臨床試驗缺乏遺傳證據(jù)的支持。事實上，該研究表明，遺傳證據(jù)可將提前停止的可能性降低一半。
Open Targets 自然語言處理博士后研究員 Olesya Razuvayevskaya 表示：“我們的分析結(jié)果強調(diào)了在藥物開發(fā)中整合遺傳證據(jù)的重要性。”
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