根據(jù)聯(lián)邦政府國家神經(jīng)疾病和中風研究所的數(shù)據(jù)，全世界有近 300 萬人(其中近三分之一在美國)患有多發(fā)性硬化癥 (MS)，這是一種致殘性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，身體的免疫系統(tǒng)會錯誤地攻擊神經(jīng)向中樞神經(jīng)系統(tǒng)(大腦和脊髓)提供信息。雖然很少致命，但 MS 可導致長期殘疾，并損害運動、肌肉控制、視力和認知。
目前尚無治愈 MS 的方法。然而，一項新的約翰霍普金斯醫(yī)學研究的結(jié)果為實現(xiàn)這一目標的有希望的進展提供了強有力的支持：能夠逆轉(zhuǎn) - 在許多情況下，完全緩解 - 小鼠的 MS 樣癥狀。
該研究今天發(fā)表在《科學進展》雜志上。
出于未知原因，在 MS 患者中，身體抵御外來入侵者的一些第一道防線——稱為 CD4+ T細胞的免疫細胞——無法識別髓磷脂(包圍和保護神經(jīng)細胞的脂肪物質(zhì))是身體的正常部分人類系統(tǒng)。如果這些任性的或效應 T 細胞占主導地位，它們可能會引發(fā)炎癥，從而破壞或破壞髓鞘，進而嚴重破壞或減少神經(jīng)沖動從身體各個部位向大腦的傳遞。
“我們開發(fā)了一種方法，可以使到達中樞神經(jīng)系統(tǒng)的 T 細胞從效應細胞到調(diào)節(jié)性 T 細胞或 T regs ‘打破平衡’ ，這種方法可以調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)，并已被證明可以預防自身免疫反應，”研究合作者說。資深作者 Giorgio Raimondi，博士，碩士，血管化復合同種異體移植研究實驗室副主任，約翰霍普金斯大學醫(yī)學院整形和重建外科助理教授。
“在小鼠身上使用這種療法來表現(xiàn)出與 MS 患者相似的癥狀，我們發(fā)現(xiàn)我們可以促進 T regs 的生長，同時減少效應器的數(shù)量，從而在 100% 的小鼠中逆轉(zhuǎn) MS 樣癥狀。老鼠，更令人興奮的是，38% 的人完全康復——換句話說，超過三分之一的人的疾病得到了治愈。”
研究人員通過使用可生物降解的聚合物微粒(微小的生物工程聚合物球體)遞送三種關鍵治療劑，取得了這些有趣的結(jié)果：(1) 兩種蛋白質(zhì)的融合：白細胞介素 2 (IL-2)，可刺激 T 細胞的產(chǎn)生和生長，以及阻斷 IL-2 上某些結(jié)合位點以優(yōu)化與 T reg 擴增相關的抗體;(2) 一種主要組織相容性復合體 (MHC) II 類分子，其表面“呈現(xiàn)”髓磷脂肽(蛋白質(zhì)片段)以免疫選擇髓磷脂特異性(因此保護神經(jīng)細胞覆蓋)T regs 而不是其他 T細胞類型;(3) 雷帕霉素，一種有助于降低效應 T 細胞數(shù)量的免疫抑制藥物。
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