研究腦部疾病的研究人員面臨的一個挑戰(zhàn)是,出于可以理解的原因,很難獲得用于實驗的人腦組織。出于這個原因,使用了實驗模型,例如嚙齒動物研究,但一個問題是這些通常不能直接轉化為人類條件。
然而,有時研究人員有機會研究接受手術治療癲癇的患者捐贈的腦組織。然后可以使用該組織來研究是否有可能影響癲癇樣活動,并嘗試新的治療方法。然而,這種被切除的組織很快就失去了活力。
就在一年多以前,瑞典隆德大學的研究人員開發(fā)出一種解決這個問題的方法,使得以更標準化的方式保持和使用活的人腦切片成為可能。結果是捐獻的腦組織可以研究 48 小時,而之前是 12 小時。這個更長的時間意味著,除其他外,研究人員可以研究不同基因治療對組織的影響,并且更多的數(shù)據(jù)是從少數(shù)患者中獲得。
“這提供了一個獨特的機會來測試新的治療方法,因為我們非常接近患者的實際情況,而無需直接在患者身上進行實驗,”隆德大學癲癇中心研究團隊負責人 My Andersson 說。誰領導了該方法的開發(fā)。
研究人員現(xiàn)在已經(jīng)使用這種方法來測試神經(jīng)肽NPY,在之前的嚙齒動物研究中,它被證明可以減輕耐藥性癲癇變異模型的癲癇發(fā)作,這是一種無法用現(xiàn)有藥物治療的疾病。
“我們發(fā)現(xiàn)神經(jīng)肽還減少了人腦組織的癲癇發(fā)作,這是向前邁出的重要一步,”隆德大學肽研究教授兼負責人 Merab Kokaia 說。
神經(jīng)肽有助于維持大腦中的平衡和體內(nèi)平衡,這意味著該肽在癲癇發(fā)作期間會釋放并可以減少它——就像斷路器一樣。
Merab Kokaia 解釋說:“我們現(xiàn)在想做的是看看我們是否可以使用基因療法為受影響的患者插入一個額外的肽基因,從而降低導致癲癇發(fā)作的興奮性。”
這個想法是使用病毒載體傳遞神經(jīng)肽基因,以治療癲癇發(fā)作的區(qū)域。病毒的遺傳物質(zhì)被清空,取而代之的是產(chǎn)生神經(jīng)肽的基因。研究人員希望這些病毒載體能夠將產(chǎn)生神經(jīng)肽的基因輸送到大腦中的正確位置——有點像特洛伊木馬。
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