FDA 批準(zhǔn)的第一個(gè)基因療法是活的藥物：從癌癥患者身上提取的免疫細(xì)胞被設(shè)計(jì)成靶向腫瘤細(xì)胞。然而，對(duì)于許多患者來說，這些先進(jìn)的療法并不能帶來持久的緩解?，F(xiàn)在，紐約基因組中心和紐約大學(xué)的科學(xué)家們開發(fā)了一個(gè)基因篩選平臺(tái)，以識(shí)別可以增強(qiáng)免疫細(xì)胞的基因，使它們更持久，并增加它們根除腫瘤細(xì)胞的能力。
在《自然》雜志上，研究人員描述了合成基因程序的發(fā)現(xiàn)，這些程序深刻地重新連接了一種稱為 T 細(xì)胞的特定免疫細(xì)胞，使它們更有效地發(fā)現(xiàn)和對(duì)抗癌細(xì)胞。由紐約基因組中心核心教員、紐約大學(xué)生物學(xué)助理教授、紐約大學(xué)格羅斯曼醫(yī)學(xué)院神經(jīng)科學(xué)和生理學(xué)助理教授 Neville Sanjana 博士領(lǐng)導(dǎo)的研究小組描述了這種影響來自人類供體的多個(gè) T 細(xì)胞亞群中的近 12,000 個(gè)不同基因。這種大規(guī)模基因篩選的目標(biāo)是準(zhǔn)確識(shí)別那些使 T 細(xì)胞增殖的基因，并了解這些基因如何影響與抗癌相關(guān)的免疫細(xì)胞功能的其他方面。
以前對(duì) T 細(xì)胞進(jìn)行改造的努力集中在通過仔細(xì)選擇癌癥或組織特異性蛋白質(zhì)(抗原)來靶向特定的腫瘤類型。自 30 多年前首次開發(fā)以來，嵌合抗原受體 (CAR)-T 細(xì)胞療法已被證明在靶向血癌細(xì)胞方面非常有效，從而產(chǎn)生了多種 FDA 批準(zhǔn)的 CAR-T 療法。CAR-T細(xì)胞表面有抗原受體，可以識(shí)別癌細(xì)胞上存在的特定蛋白質(zhì)以靶向并破壞它們。一些患者在接受 CAR-T 細(xì)胞治療十年后仍然沒有癌癥，因?yàn)槎嗄昵耙氲?T 細(xì)胞仍在發(fā)揮作用。但生物醫(yī)學(xué)科學(xué)面臨的主要挑戰(zhàn)之一是了解為什么絕大多數(shù)癌癥患者接受 CAR-T 細(xì)胞的患者無法獲得持久緩解。
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