微型骨髓模型預(yù)測對血液疾病治療的反應(yīng)

今天在開放獲取的eLife雜志中描述了一種新的微型 3D 人類骨髓模型。

該模型可以幫助臨床醫(yī)生預(yù)測哪些患者將受益于血小板疾病的新療法，例如遺傳性血小板減少癥 - 一組抑制血小板生成的家族性疾病。它還可以進(jìn)一步研究這些疾病，并為科學(xué)家提供測試實驗治療的新工具。

血小板是血液凝結(jié)和止血所必需的細(xì)胞。血小板過少會導(dǎo)致手術(shù)或受傷后的內(nèi)部出血或嚴(yán)重出血，這通常通過導(dǎo)致凝血的療法進(jìn)行治療。最近的研究表明，一種名為艾曲波帕的藥物會增加血小板的產(chǎn)生，但并非所有患者似乎都能從中受益。第一作者、帕維亞大學(xué)分子醫(yī)學(xué)系研究助理教授 Christian Di Buduo 說：“具有相同明顯血小板疾病形式的患者可能對艾曲波帕的治療有不同的反應(yīng)。”

為了幫助確定哪些患者可能會從該藥物中受益，Di Buduo 及其同事開發(fā)了一個微型 3D 人類骨髓模型，該模型將絲蛋白支架和患者來源細(xì)胞培養(yǎng)物相結(jié)合，以重建產(chǎn)生血小板的人類骨髓環(huán)境。“該設(shè)備比以前的型號有了顯著改進(jìn)，只需要非常少量的血液樣本即可重新生成血小板，”迪布多解釋說。

然后，該團(tuán)隊測試了當(dāng)他們將艾曲波帕添加到先前接受過該藥物治療的血小板疾病患者的血液樣本中時會發(fā)生什么。他們的結(jié)果表明，模型中產(chǎn)生的血小板數(shù)量對應(yīng)于每位患者對艾曲波帕治療的反應(yīng)。從模型中收集的血小板數(shù)量的增加與治療后患者血液中血小板數(shù)量的增加相當(dāng)。

作者說，通過幫助臨床醫(yī)生為患者匹配最佳治療方案，該模型最終可能導(dǎo)致血小板疾病的個性化治療。

“這種易于復(fù)制的系統(tǒng)還可以幫助科學(xué)家更好地了解這些疾病的問題所在以及治療方法，并為他們提供一種新工具來測試可能會在未來改進(jìn)治療方法的新藥，”總結(jié)道資深作者、帕維亞大學(xué)首席研究員兼教授亞歷山德拉·巴爾杜尼 (Alessandra Balduini)。

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