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微型骨髓模型預(yù)測(cè)對(duì)血液疾病治療的反應(yīng)

導(dǎo)讀 今天在開放獲取的eLife雜志中描述了一種新的微型 3D 人類骨髓模型。該模型可以幫助臨床醫(yī)生預(yù)測(cè)哪些患者將受益于血小板疾病的新療法,例

今天在開放獲取的eLife雜志中描述了一種新的微型 3D 人類骨髓模型。

該模型可以幫助臨床醫(yī)生預(yù)測(cè)哪些患者將受益于血小板疾病的新療法,例如遺傳性血小板減少癥 - 一組抑制血小板生成的家族性疾病。它還可以進(jìn)一步研究這些疾病,并為科學(xué)家提供測(cè)試實(shí)驗(yàn)治療的新工具。

血小板是血液凝結(jié)和止血所必需的細(xì)胞。血小板過(guò)少會(huì)導(dǎo)致手術(shù)或受傷后的內(nèi)部出血或嚴(yán)重出血,這通常通過(guò)導(dǎo)致凝血的療法進(jìn)行治療。最近的研究表明,一種名為艾曲波帕的藥物會(huì)增加血小板的產(chǎn)生,但并非所有患者似乎都能從中受益。第一作者、帕維亞大學(xué)分子醫(yī)學(xué)系研究助理教授 Christian Di Buduo 說(shuō):“具有相同明顯血小板疾病形式的患者可能對(duì)艾曲波帕的治療有不同的反應(yīng)。”

為了幫助確定哪些患者可能會(huì)從該藥物中受益,Di Buduo 及其同事開發(fā)了一個(gè)微型 3D 人類骨髓模型,該模型將絲蛋白支架和患者來(lái)源細(xì)胞培養(yǎng)物相結(jié)合,以重建產(chǎn)生血小板的人類骨髓環(huán)境。“該設(shè)備比以前的型號(hào)有了顯著改進(jìn),只需要非常少量的血液樣本即可重新生成血小板,”迪布多解釋說(shuō)。

然后,該團(tuán)隊(duì)測(cè)試了當(dāng)他們將艾曲波帕添加到先前接受過(guò)該藥物治療的血小板疾病患者的血液樣本中時(shí)會(huì)發(fā)生什么。他們的結(jié)果表明,模型中產(chǎn)生的血小板數(shù)量對(duì)應(yīng)于每位患者對(duì)艾曲波帕治療的反應(yīng)。從模型中收集的血小板數(shù)量的增加與治療后患者血液中血小板數(shù)量的增加相當(dāng)。

作者說(shuō),通過(guò)幫助臨床醫(yī)生為患者匹配最佳治療方案,該模型最終可能導(dǎo)致血小板疾病的個(gè)性化治療。

“這種易于復(fù)制的系統(tǒng)還可以幫助科學(xué)家更好地了解這些疾病的問(wèn)題所在以及治療方法,并為他們提供一種新工具來(lái)測(cè)試可能會(huì)在未來(lái)改進(jìn)治療方法的新藥,”總結(jié)道資深作者、帕維亞大學(xué)首席研究員兼教授亞歷山德拉·巴爾杜尼 (Alessandra Balduini)。

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