研究人員的氣道細(xì)胞類型目錄可以揭示未來遺傳療法的目標(biāo)

來自加州大學(xué)洛杉磯分校，錫達(dá)斯-西奈和囊性纖維化基金會(huì)的一組研究人員已經(jīng)開發(fā)出了健康肺和囊性纖維化患者肺部細(xì)胞的首個(gè)分子目錄。

今天在《自然醫(yī)學(xué)》雜志上描述的該目錄揭示了細(xì)胞的新亞型，并說明了該疾病如何改變氣道的細(xì)胞組成。這些發(fā)現(xiàn)可以幫助科學(xué)家尋找特定的細(xì)胞類型，這些類型的細(xì)胞代表著囊性纖維化的遺傳學(xué)和細(xì)胞療法的主要靶標(biāo)。

該研究的資深作者，Eli and Edythe Broad再生醫(yī)學(xué)中心的成員Brigitte Gomperts博士說：“這項(xiàng)新研究為我們提供了有關(guān)健康和患病氣道細(xì)胞組成的寶貴見解。”加州大學(xué)洛杉磯分校的干細(xì)胞研究。“如果您能了解事物在健康狀態(tài)下如何工作，那么就更容易了解疾病狀態(tài)下發(fā)生的細(xì)胞和分子變化。”

囊性纖維化是一種進(jìn)行性遺傳疾病，影響全世界7萬多人，是CFTR基因突變導(dǎo)致的。含有該基因編碼的缺陷蛋白的細(xì)胞會(huì)產(chǎn)生異常濃密的粘液，這些粘液會(huì)積聚在肺和其他器官中。這種粘液會(huì)阻塞氣道，捕獲可能導(dǎo)致威脅生命的感染和不可逆轉(zhuǎn)的肺部損傷的細(xì)菌和細(xì)菌。

盡管幾種新療法可以部分恢復(fù)這些受損蛋白質(zhì)的功能，減輕疾病癥狀，減慢其進(jìn)程并改善生活質(zhì)量，但這些療法僅對(duì)具有許多可導(dǎo)致囊性纖維化的某些CFTR突變的人有效。

該論文的資深合著者，干細(xì)胞研究負(fù)責(zé)人約翰(Jed)Mahoney說：“我們?cè)陂_發(fā)用于囊性纖維化的根本原因的治療方法方面取得了巨大進(jìn)展，但許多人無法從這些藥物中受益。”囊性纖維化基金會(huì)治療實(shí)驗(yàn)室的生物學(xué)團(tuán)隊(duì)。“這項(xiàng)研究為該疾病如何改變氣道的細(xì)胞組成提供了重要的見識(shí)，這將使科學(xué)家能夠更好地針對(duì)所有囊性纖維化患者進(jìn)行下一代轉(zhuǎn)化療法的治療。”

該研究小組是由囊性纖維化基金會(huì)的上皮干細(xì)胞聯(lián)盟組建的，該聯(lián)盟匯聚了來自美國各地的科學(xué)家，他們正在不斷努力，以鑒定肺干細(xì)胞的不同亞型并研究其功能。由于這些細(xì)胞可以自我更新并產(chǎn)生持續(xù)供應(yīng)的專用細(xì)胞，以維持，修復(fù)和再生氣道，因此旨在糾正干細(xì)胞中CFTR突變的療法為該病的一次性通用療法帶來了最大希望。

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