莫納什大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)了一種有前景的新療法,可用于治療行為變異型額顳葉癡呆癥,這是 60 多歲以下最常見(jiàn)的癡呆癥形式之一——從而穩(wěn)定了通常會(huì)升級(jí)的行為問(wèn)題,并減慢了大腦因疾病而萎縮。這是第二個(gè)臨床試驗(yàn)表明,藥物硒酸鈉可以減緩認(rèn)知能力下降和神經(jīng)退行性損傷,這是包括阿爾茨海默病在內(nèi)的許多癡呆癥的標(biāo)志。
行為變異型額顳葉癡呆(bvFTD) 是一種進(jìn)展迅速的破壞性疾病,可發(fā)生在 35 歲以下的人群中。它的特點(diǎn)是行為障礙和性格改變,對(duì)患者及其家人來(lái)說(shuō)可能是高度破壞性和痛苦的。目前沒(méi)有針對(duì) bvFTD 的治療或治愈方法,典型的生存期為診斷后 5-7 年。
與皇家墨爾本醫(yī)院(澳大利亞唯一一家針對(duì)非遺傳性 bvFTD 的醫(yī)院,也是全球少數(shù)醫(yī)院之一)聯(lián)合開(kāi)展的 1 期試驗(yàn)表明,藥物硒酸鈉在 bvFTD 患者中是安全且耐受性良好的。期限為 12 個(gè)月。重要的是,大多數(shù)接受硒酸鈉治療的患者的認(rèn)知或行為癥狀沒(méi)有變化,并且在試驗(yàn)期間腦萎縮率降低。由莫納什大學(xué)神經(jīng)科學(xué)系的 Lucy Vivash 博士領(lǐng)導(dǎo)的試驗(yàn)結(jié)果剛剛發(fā)表在《阿爾茨海默氏癥和癡呆癥:轉(zhuǎn)化研究和臨床干預(yù)》雜志上。
在幾乎一半的 bvFTD 病例中,大腦中神經(jīng)元的損傷是由一種叫做 tau 的蛋白質(zhì)的積累引起的。這種蛋白質(zhì)是預(yù)防和治療阿爾茨海默氏癥和其他癡呆癥研究的主要目標(biāo),作為逆轉(zhuǎn)由這種 tau 積累引起的神經(jīng)退行性變的一種方法。
根據(jù) Vivash 博士的說(shuō)法,硒酸鈉可以上調(diào)大腦中的一種酶,這種酶可以有效地分解 tau 蛋白。“我們之前在 2 期試驗(yàn)中表明,給予輕度至中度阿爾茨海默病患者的硒酸鈉導(dǎo)致的神經(jīng)退行性變比未治療的患者少,”她說(shuō)。重要的是,試驗(yàn)中那些血液中硒(硒酸鈉的分解產(chǎn)物)水平較高的患者表現(xiàn)出較少的認(rèn)知衰退。
該研究小組現(xiàn)在正在澳大利亞和新西蘭的許多醫(yī)院進(jìn)行更大規(guī)模的研究,以進(jìn)一步測(cè)試這種藥物是否對(duì) bvFTD 患者有益。
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