今天，OncoTartis, Inc. 和兒童癌癥研究所聯(lián)合宣布在領(lǐng)先的腫瘤血液學(xué)雜志《白血病》上發(fā)表兩篇研究手稿，這兩篇研究手稿都致力于 OncoTartis 的臨床候選藥物 OT-82。
成人和兒童中有很大一部分血癌對(duì)目前的治療方法仍然有抵抗力，而且往往是致命的。布法羅和悉尼的團(tuán)隊(duì)合作進(jìn)行的研究結(jié)果通過引入一種在臨床前模型中證明非常有效的新候選藥物，為患有目前無(wú)法治愈的血癌的患者開辟了新的治療機(jī)會(huì)。
第一篇論文描述了 OT-82 的發(fā)現(xiàn)、作用機(jī)制、毒理學(xué)概況和臨床前療效，OT-82 由 OncoTartis 開發(fā)，用于治療難治性白血病和淋巴瘤。它利用了源自造血系統(tǒng)的惡性腫瘤對(duì)煙酰胺二核苷酸 (NAD) 水平升高的極高依賴性的發(fā)現(xiàn)，NAD 是細(xì)胞多種代謝和應(yīng)激反應(yīng)機(jī)制的重要組成部分。OT-82 抑制一種主要的酶，煙酰胺磷酸核糖轉(zhuǎn)移酶 (NAMPT)，負(fù)責(zé) NAD 的產(chǎn)生。其進(jìn)一步的臨床開發(fā)特別專注于以血源性癌癥為主要疾病靶點(diǎn)。OT-82 目前正在美國(guó)進(jìn)行多中心I 期試驗(yàn)。
關(guān)于OT-82的第二篇論文描述了在兒童癌癥研究所(悉尼)進(jìn)行的一項(xiàng)研究。該研究所一直處于世界領(lǐng)先地位，建立了大量難治性兒童白血病，這些白血病是在實(shí)驗(yàn)室小鼠中培養(yǎng)的，用于新藥測(cè)試。這些被廣泛認(rèn)為是世界上任何地方與臨床最相關(guān)的兒童白血病模型。
該集合用于比較 OT-82 與目前治療兒童白血病的療效。OT82 在單獨(dú)使用時(shí)表現(xiàn)出顯著的療效，在與常規(guī)治療結(jié)合使用時(shí)甚至更有效，從而表明對(duì)患有高危血癌的兒童有希望。
目前，OT-82正在對(duì)患有復(fù)發(fā)或難治性淋巴瘤的成人進(jìn)行臨床試驗(yàn)。此次試驗(yàn)順利完成后，預(yù)計(jì)該藥物將進(jìn)入高危急性淋巴細(xì)胞白血病患兒的臨床試驗(yàn)階段。
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