萊萊-安·波林 (Rylae-Ann Poulin) 一歲時(shí)，她不像其他同齡孩子那樣會(huì)爬行或牙牙學(xué)語(yǔ)。一種罕見(jiàn)的遺傳疾病使她甚至無(wú)法抬起頭。她的父母在晚上輪流將她扶直，這樣她就可以舒適地呼吸和入睡。
然后，幾個(gè)月后。醫(yī)生直接對(duì)她的大腦進(jìn)行基因治療。
現(xiàn)在，這個(gè) 4 歲的孩子可以走路、跑步、游泳、閱讀和騎馬——“做了許多醫(yī)生曾經(jīng)說(shuō)過(guò)不可能的驚人事情，”她的母親 Judy Wei 說(shuō)。
Rylae-Ann 和她的家人住在曼谷，她是最早受益于一種新的基因治療方法的人之一——攻擊大腦內(nèi)部的疾病——專(zhuān)家認(rèn)為這種方法對(duì)治療許多腦部疾病有很大的希望。
在歐洲和英國(guó)批準(zhǔn)治療 AADC 缺乏癥(一種干擾神經(jīng)系統(tǒng)細(xì)胞交流方式的疾病)后，她的治療最近成為第一個(gè)大腦傳遞的基因療法。新澤西制藥商 PTC Therapeutics 計(jì)劃今年尋求美國(guó)的批準(zhǔn)。
與此同時(shí)，根據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù)，大約 30 項(xiàng)美國(guó)研究正在測(cè)試針對(duì)各種疾病的大腦基因療法。由俄亥俄州立大學(xué) Krystof Bankiewicz 博士領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)研究也針對(duì) AADC 缺陷。其他人測(cè)試治療阿爾茨海默氏癥、帕金森氏癥和亨廷頓氏癥等疾病的方法。
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