位于南佛羅里達大學的 USF Health Morsani 醫(yī)學院的研究人員成功測試了一種蛋白質，該蛋白質有可能幫助開發(fā)針對 ALS 患者的基于蛋白質的療法，這是一種進行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，也稱為作為 Lou Gehrig 的疾病，它會影響大腦和脊髓中的神經(jīng)細胞。
該研究發(fā)表在eNeuro上，研究了載脂蛋白 A1(一種“好膽固醇”)對內(nèi)皮細胞的影響，內(nèi)皮細胞是在大腦、脊髓組織和血液循環(huán)之間提供屏障的血管內(nèi)層。
在讓人聯(lián)想到 ALS 的環(huán)境條件下的培養(yǎng)皿中，研究小組發(fā)現(xiàn)這種蛋白質激活了細胞內(nèi)的獨特通路，該通路提高了存活率并保護內(nèi)皮細胞免受血液中有毒物質的侵害。該途徑可以提高細胞的存活率并防止 ALS 對血管的進一步損傷。
神經(jīng)外科和腦修復系教授、首席研究員 Svitlana Garbuzova-Davis 說： “有了功能性屏障，希望中樞神經(jīng)系統(tǒng)環(huán)境的毒性會降低，疾病進展可以減緩。”
雖然這種蛋白質已被證明可以在糖尿病和動脈粥樣硬化等疾病中保護內(nèi)皮細胞，但它對 ALS 損傷的內(nèi)皮細胞的影響以前是未知的。
為了測試對 ALS 的影響，研究小組檢查了蛋白質如何影響內(nèi)皮細胞信號。Garbuzova-Davis 和聯(lián)合研究人員 USF 教授 Alison Willing 和 USF 杰出大學教授 Cesario Borlongan 發(fā)現(xiàn)受損細胞吸收蛋白質，顯著減少內(nèi)皮細胞損傷。
“現(xiàn)在預測對患者的最終影響還為時過早，”Willing 說。“在這項研究中，我們使用了一種細胞培養(yǎng)模型，我們可以控制細胞所接觸的所有方面。不可能對人類進行相同程度的控制。”
Garbuzova-Davis 說，這項研究為進一步研究 ALS 動物模型以充分確定蛋白質的治療效果奠定了基礎。在取得成功的結果后，載脂蛋白 A1 可考慮用于臨床試驗，評估其在 ALS 患者中的安全性和有效性。
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