在歐洲血液學協(xié)會 (EHA) 大會上發(fā)表的最新摘要中，包括費城兒童醫(yī)院 (CHOP) 在內(nèi)的一組研究人員提供了有關(guān)輸血依賴性 β 地中海貧血 (TDT) 和嚴重鐮狀細胞的研究性治療的新數(shù)據(jù)疾病(SCD)。由 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 開發(fā)的一次性治療在給藥后長達三年內(nèi)顯示出持續(xù)的益處，其安全性符合自體移植的預期，并且可能比同種異體移植(來自供體)更安全。
“這些數(shù)據(jù)提供了進一步的證據(jù)，表明這種治療有可能對鐮狀細胞病和β地中海貧血患者產(chǎn)生轉(zhuǎn)化，”高級摘要作者和免疫治療先驅(qū) Stephan A. Grupp 說，醫(yī)學博士，博士，細胞科科長CHOP 的 Susan S. 和 Stephen P. Kelly 癌癥免疫治療中心治療和移植科和首任主任。“盡管我們必須繼續(xù)調(diào)查這些結(jié)果的持久性，但我對目前的數(shù)據(jù)感到興奮。”
摘要提供了 exa-cel (exagamglogene autotemcel) 的兩項臨床試驗的新數(shù)據(jù)，以前稱為 CTX001，這是一種一次性治療，利用 CRISPR 基因編輯來促進胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生，以糾正與兩者相關(guān)的血紅蛋白缺陷基因疾病。
研究人員展示了 75 名患者的結(jié)果：44 名 TDT 患者和 31 名 SCD 患者。44 例 TDT 患者中，42 例在 exa-cel 輸注后 1.2 至 37.2 個月的隨訪中無輸血。所有 31 例 SCD 患者在隨訪 2 至 32.3 個月時均未出現(xiàn)血管閉塞危象。
安全性與白消安和自體干細胞移植的清髓性調(diào)節(jié)基本一致。44 名 TDT 患者中有 2 名出現(xiàn)了可能與 exa-cel 相關(guān)的嚴重不良事件 (SAE)，而 SCD 患者中沒有一名患者出現(xiàn)被認為與細胞療法相關(guān)的 SAE。
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