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1、病情分析:諾西鈉注射液不能完全治愈SMA,但它是世界上唯一被批準用于治療SMA的藥物。
2、它是一種反義寡核苷酸,通過鞘內給藥進行治療。
3、SMN蛋白由于SMN1基因突變或缺失導致SMA缺失,諾辛那酶注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接,從而增加全長SMN蛋白的產生。
4、目前,在40多個國家和地區(qū)的臨床試驗中,諾西鈉注射液顯示了良好的效益風險比,但也存在常見的呼吸道感染和便秘副作用。
本文到此結束,希望對你有所幫助。
標簽: 諾西那生鈉能完全治愈sma嗎
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