囊性纖維化肺氣道的第一個微流體器官芯片

囊性纖維化肺氣道的第一個微流體器官芯片臨床前模型有助于為患者帶來新的和急需的藥物和個性化醫(yī)療方法

本杰明·博特納

(波士頓)——遺傳性進行性疾病囊性纖維化 (CF) 通過影響產(chǎn)生粘液、汗液和消化液的細胞，對肺和身體其他組織造成嚴重損害。在攜帶囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)器 (CFTR) 基因突變的個體中，CFTR 基因編碼控制離子和水進出細胞的離子通道，氣道和其他通道中通常薄而滑的粘液變得又粘又稠——因此它不是潤滑劑，而是充血劑。

患者篩查和突破性療法的進步使 CF 患者現(xiàn)在可以活到 30 多歲或 40 多歲，有時甚至更長。然而，即使大約 90% 的患者(取決于)具有最常見的 CFTR 突變，稱為 ΔF508，可以用可用藥物治療，仍然受到粘液中細菌的困擾，這會導(dǎo)致肺部炎癥。感染和炎癥的反復(fù)發(fā)作，以及感染之間的慢性低度炎癥，逐漸削弱并傷及患者的氣道，最終導(dǎo)致他們的呼吸系統(tǒng)衰竭。對于其余約 10% 的具有各種其他 CFTR 突變的患者，甚至還沒有靶向治療。開發(fā)新的和急需的治療方法的一個主要障礙是缺乏人類體外重述 CF 疾病病理的模型。

現(xiàn)在，哈佛大學(xué) Wyss 生物啟發(fā)工程研究所的一個多學(xué)科研究團隊由 Wyss 創(chuàng)始董事Donald Ingber博士領(lǐng)導(dǎo)。并通過支持從囊性纖維化基金會資助，已經(jīng)開發(fā)出一種微流體芯片機關(guān)設(shè)備比其他更準確地從CF患者重演的關(guān)鍵病理特征一個USB記憶棒的尺寸在體外系統(tǒng)到此為止。該模型在該疾病的多個標志中復(fù)制了 CF 特異性變化，包括氣道粘液層、粘液運輸纖毛的搏動、病原體生長、炎癥分子和白細胞的募集，提供了一個全面的臨床前人體模型，其中研究新的 CF 療法。研究結(jié)果發(fā)表在《囊性纖維化雜志》上。

“現(xiàn)在我們能夠在人類氣道芯片中準確地模擬 CF 病理，包括微生物組和炎癥反應(yīng)，我們有辦法應(yīng)對對 CF 患者很重要的挑戰(zhàn)，”Ingber 說。“這種先進的體外模型的捆綁功能可以幫助加速尋找可以抑制患者過度免疫反應(yīng)的藥物，用更個性化的療法來治療他們，并幫助解決 CF 患者每天面臨的現(xiàn)有問題無法解決的問題。治療。”Ingber 還是 Wyss 的 Bioinspired Therapeutics & Diagnostics Platform 的教職負責人，以及血管生物學(xué)的Judah Folkman 教授在哈佛醫(yī)學(xué)院和波士頓兒童醫(yī)院，以及哈佛約翰·A·保爾森工程與應(yīng)用科學(xué)學(xué)院生物工程教授

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