新型工具使用AI預(yù)測基因組編輯修復(fù)選項的有效性

蘇黎世大學(xué)的研究人員開發(fā)了一種新工具，該工具使用人工智能來預(yù)測各種基因組編輯修復(fù)選項的功效。因此，可以減少遺傳疾病DNA突變校正中的無意錯誤。

基因組編輯技術(shù)為治療遺傳疾病提供了巨大的機會。廣泛使用的CRISPR/Cas9基因剪刀等方法直接解決了DNA中疾病的原因。剪刀在實驗室中用于對細胞系和模式生物中的遺傳物質(zhì)進行有針對性的修改，并研究生物過程。

這種經(jīng)典的CRISPR/Cas9方法的進一步發(fā)展被稱為素數(shù)編輯。與傳統(tǒng)的基因剪刀不同，傳統(tǒng)的基因剪刀在DNA分子的兩條鏈上都斷裂，主要編輯只在單鏈上切割和修復(fù)DNA。主要編輯指南RNA(pegRNA)精確地靶向基因組中的相關(guān)位點，并提供新的遺傳信息，然后由“翻譯酶”轉(zhuǎn)錄并整合到DNA中。

尋找最有效的DNA修復(fù)方案

主要編輯有望成為修復(fù)患者基因組中致病突變的有效方法。然而，當(dāng)談到成功應(yīng)用它時，重要的是要盡量減少意外的副作用，例如DNA校正中的錯誤或基因組中其他地方DNA的改變。根據(jù)初步研究，與傳統(tǒng)的CRISPR/Cas9方法相比，主要編輯導(dǎo)致意外變化的數(shù)量顯著減少。

然而，研究人員目前仍然需要花費大量時間來優(yōu)化基因組中特定靶標的pegRNA。

每個突變有超過200種修復(fù)可能性。從理論上講，我們必須每次都測試每一個設(shè)計選項，以找到最有效和準確的pegRNA。

施萬克和他的研究小組需要找到一個更簡單的解決方案。他們與定量生物醫(yī)學(xué)系UZH教授MichaelKrauthammer及其團隊一起開發(fā)了一種可以預(yù)測pegRNA效率的方法。通過在人類細胞中測試超過100，000種不同的pegRNA，他們能夠生成一個全面的主編輯數(shù)據(jù)集。這使他們能夠確定pegRNA的哪些特性-例如DNA序列的長度，DNA構(gòu)建塊的序列或DNA分子的形狀-對主要編輯過程產(chǎn)生積極或消極的影響。

隨后，該團隊開發(fā)了一種基于AI的算法來識別與效率相關(guān)的pegRNA中的模式?；谶@些模式，經(jīng)過訓(xùn)練的工具可以預(yù)測使用特定pegRNA進行基因組編輯的有效性和準確性。“換句話說，該算法可以確定最有效的pegRNA來糾正特定突變，”MichaelKrauthammer說。該工具已經(jīng)在人類和小鼠細胞中成功測試，并可供研究人員免費使用。

長期目標：修復(fù)遺傳性疾病

在新的主要編輯工具可用于人類之前，還需要進一步的臨床前研究。然而，研究人員相信，在可預(yù)見的未來，有可能使用主要編輯來修復(fù)常見遺傳性疾病的DNA突變，如鐮狀細胞性貧血，囊性纖維化或代謝性疾病。

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