去除ALS(肌萎縮側(cè)索硬化癥)患者自身功能失調(diào)的細(xì)胞，修復(fù)它們，然后將它們放回患者體內(nèi)是一種安全、耐受性良好的過程，已被證明可以減緩或阻止少數(shù)患者的疾病進(jìn)展，根據(jù)休斯頓衛(wèi)理公會(huì)研究所和馬薩諸塞州總醫(yī)院的一項(xiàng)研究。
該研究最近發(fā)表在《神經(jīng)病學(xué)：神經(jīng)免疫學(xué)和神經(jīng)炎癥》雜志上，被設(shè)計(jì)為一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的 2a 期試驗(yàn)，有 12 名參與者，隨后是一項(xiàng)開放標(biāo)簽試驗(yàn)。但 大流行的不可預(yù)測(cè)性——它中斷甚至停止了全國(guó)各地的許多研究項(xiàng)目——導(dǎo)致雙盲試驗(yàn)的 7 名參與者和為期 6 個(gè)月的開放標(biāo)簽試驗(yàn)的 8 名參與者的入學(xué)人數(shù)減少。
七名 ALS 患者完成了第 1 組隨機(jī)安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，而八名參加了研究的第 2 組開放標(biāo)簽部分。兩組都有功能失調(diào)的調(diào)節(jié)性 T 細(xì)胞——或 Tregs——從他們的身體中撤出。當(dāng)正常運(yùn)作時(shí)，Tregs 有助于減少炎癥。除安慰劑對(duì)照組外，研究人員擴(kuò)展了有缺陷的 Treg 以恢復(fù)其功能，然后將它們注入患者體內(nèi)，同時(shí)注入低劑量的白細(xì)胞介素 2 以幫助增強(qiáng)免疫系統(tǒng)。
結(jié)果表明，Treg 治療是 100% 安全和可耐受的，并且它們?cè)?ALS 患者中保持生物活性超過一年。這些治療還減緩或阻止了大多數(shù)參與者的疾病進(jìn)展。
Darci Garcia 和她的家人于 2022 年 6 月 6 日在 Minute Maid 公園參加了休斯頓太空人隊(duì)對(duì) Lou Gehrig Day 的表彰，該視頻在那里首播。學(xué)分：休斯頓衛(wèi)理公會(huì)
參與者包括參加第 1 組的休斯頓衛(wèi)理公會(huì)患者 Darci Garcia 和第 2 組的 John Lay，他們都報(bào)告在臨床試驗(yàn)治療期間和之后的短時(shí)間內(nèi) ALS 進(jìn)展減緩。
首席研究員 Jason Thonhoff 博士說：“我們期待進(jìn)行更大規(guī)模的臨床試驗(yàn)，以便對(duì)臨床療效進(jìn)行適當(dāng)評(píng)估，并進(jìn)一步確定該療法的長(zhǎng)期安全性。” “少數(shù)患者的這些早期結(jié)果是有希望的。”
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