新的囊性纖維化的治療可以改變生活

David Fiant 說(shuō)他的囊性纖維化和它所需的艱巨治療非常糟糕，他“無(wú)法再判斷我是為了治愈自己而活著還是為了活著而治愈自己”。

在等待肺移植期間，他接受氧療，每天進(jìn)行 6 小時(shí)的護(hù)理，每年還要進(jìn)行 3 到 4 周的抗生素輸注。

然后，他成為法國(guó)首批接受新的三聯(lián)藥物治療的人之一，這種治療被譽(yù)為罕見(jiàn)的危及生命的疾病患者的游戲規(guī)則改變者。

“一天早上，我服用了第一劑藥物。到下午 3 點(diǎn)，我感覺(jué)到了第一個(gè)效果，”他說(shuō)。

多年來(lái)，他第一次能夠自己洗澡，一次爬 15 級(jí)臺(tái)階，最重要的是“陪我女兒買(mǎi)漫畫(huà)書(shū)”，這位 40 歲的老人說(shuō)。

開(kāi)始治療后，當(dāng)菲安特的醫(yī)生對(duì)他進(jìn)行檢查時(shí)，他可以聽(tīng)到肺部有空氣流通的聲音。他說(shuō)，這種情況以前從未發(fā)生過(guò)。

此后，菲安特的護(hù)理制度被大幅削減——他已成為法國(guó)非營(yíng)利組織 Vaincre la Mucoviscidose(擊敗囊性纖維化)的總裁。

雖然治療的結(jié)果是“驚人的”，但他強(qiáng)調(diào)這并不是奇跡。

“仍然無(wú)法治愈囊性纖維化，”他強(qiáng)調(diào)說(shuō)。

預(yù)期壽命上升

據(jù)估計(jì)，全世界有超過(guò) 70,000 人患有遺傳性疾病，其中有缺陷的基因?qū)е抡骋涸诜尾?、消化道和身體其他部位積聚。

它會(huì)導(dǎo)致呼吸困難以及感染等長(zhǎng)期并發(fā)癥，從而導(dǎo)致患者的預(yù)期壽命顯著縮短。

然而，自 2019 年美國(guó)首次批準(zhǔn)以來(lái)，F(xiàn)iant 采取的三藥治療(在歐洲以 Kaftrio 和在美國(guó)以 Trikafta 的形式出售)產(chǎn)生了重大影響。

根據(jù)美國(guó)非營(yíng)利組織囊性纖維化基金會(huì)的數(shù)據(jù)，美國(guó) 2017 年至 2021 年間出生的囊性纖維化患者的預(yù)期壽命現(xiàn)在為 53 歲，高于十年前的 38 歲。

Kaftrio 被譽(yù)為一項(xiàng)突破，因?yàn)樗槍?duì)疾病的根本原因，修復(fù)了 CFTR 基因中的突變?nèi)毕荨?/p>

該療法于 2020 年 8 月獲得了藥品機(jī)構(gòu)和英國(guó)的批準(zhǔn)。

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