患有唐氏綜合癥 (DS) 的兒童患白血病的可能性要高出 20 倍。他們不僅更有可能患上這種疾病，而且他們的復(fù)發(fā)率更高，更有可能經(jīng)歷化療的負面副作用，并且存活率更低。
我們不知道為什么，但在 21 號染色體上發(fā)現(xiàn)的基因被認為發(fā)揮了作用——對 DS 患者特別重要。
大多數(shù)人的每個細胞都有 46 條染色體，而 DS 患者有 47 條染色體，這要歸功于額外的 21 號染色體。
“在所有唐氏綜合癥患者中，21 號染色體上的 HMGN1 基因都較高，”博士后研究員 Elyse Page 說，他使用基因編輯方法來探索該基因在白血病發(fā)展中的作用。
先前對小鼠的研究表明，“關(guān)閉”HMGN1 顯著降低了白血病并提高了存活率。
研究結(jié)果表明了新療法的可能目標(biāo)。
“通過敲除這個基因，我們可以看到白血病對身體的傷害更低，存活率更高，化療的副作用更少，”Elyse 說。
“我們可以用可用的藥物關(guān)閉這些基因，并有可能為患者創(chuàng)造個性化療法，以減少DS 患者目前經(jīng)歷的一些化學(xué)療法的毒性因素。”
重新利用已經(jīng)可用于治療其他疾病的有效藥物可以縮短從實驗室到臨床的周轉(zhuǎn)時間，因為它們的安全性和副作用已經(jīng)過研究。
與國家機構(gòu)合作，Elyse 的研究結(jié)果將在澳大利亞各地的白血病患者中得到證實，以建立個性化治療的臨床試驗。
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