基因療法可以對(duì)抗唐氏綜合癥兒童的白血病

患有唐氏綜合癥 (DS) 的兒童患白血病的可能性要高出 20 倍。他們不僅更有可能患上這種疾病，而且他們的復(fù)發(fā)率更高，更有可能經(jīng)歷化療的負(fù)面副作用，并且存活率更低。

我們不知道為什么，但在 21 號(hào)染色體上發(fā)現(xiàn)的基因被認(rèn)為發(fā)揮了作用——對(duì) DS 患者特別重要。

大多數(shù)人的每個(gè)細(xì)胞都有 46 條染色體，而 DS 患者有 47 條染色體，這要?dú)w功于額外的 21 號(hào)染色體。

“在所有唐氏綜合癥患者中，21 號(hào)染色體上的 HMGN1 基因都較高，”博士后研究員 Elyse Page 說，他使用基因編輯方法來探索該基因在白血病發(fā)展中的作用。

先前對(duì)小鼠的研究表明，“關(guān)閉”HMGN1 顯著降低了白血病并提高了存活率。

研究結(jié)果表明了新療法的可能目標(biāo)。

“通過敲除這個(gè)基因，我們可以看到白血病對(duì)身體的傷害更低，存活率更高，化療的副作用更少，”Elyse 說。

“我們可以用可用的藥物關(guān)閉這些基因，并有可能為患者創(chuàng)造個(gè)性化療法，以減少DS 患者目前經(jīng)歷的一些化學(xué)療法的毒性因素。”

重新利用已經(jīng)可用于治療其他疾病的有效藥物可以縮短從實(shí)驗(yàn)室到臨床的周轉(zhuǎn)時(shí)間，因?yàn)樗鼈兊陌踩院透弊饔靡呀?jīng)過研究。

與國家機(jī)構(gòu)合作，Elyse 的研究結(jié)果將在澳大利亞各地的白血病患者中得到證實(shí)，以建立個(gè)性化治療的臨床試驗(yàn)。

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