研究人員確定了治療 ALS 的潛在窗口

肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 是一種神經(jīng)退行性疾病，在美國(guó)影響多達(dá) 30,000 人，每年診斷出 5,000 例新病例。隨著時(shí)間的推移，它會(huì)削弱肌肉，影響身體機(jī)能并最終導(dǎo)致死亡。這種疾病沒有單一的原因，也沒有已知的治療方法。然而，約翰霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)研究人員在 ALS 治療期間發(fā)現(xiàn)了一個(gè)可能的機(jī)會(huì)之窗，以針對(duì)星形膠質(zhì)細(xì)胞異常——中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的一種細(xì)胞亞型，它提供了一種結(jié)構(gòu)來支持神經(jīng)元的代謝和微調(diào)神經(jīng)元網(wǎng)絡(luò)信號(hào)。

研究小組認(rèn)為，星形膠質(zhì)細(xì)胞積極參與運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的死亡，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元是大腦和脊髓中的細(xì)胞，通過從大腦向執(zhí)行這些功能的肌肉發(fā)送命令，使人們能夠移動(dòng)、說話、吞咽和呼吸.

“我們認(rèn)為這尤其重要，因?yàn)樾切文z質(zhì)細(xì)胞功能障礙在 ALS 患者出現(xiàn)癥狀后很活躍，”約翰霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)教授、約翰霍普金斯大學(xué) ALS 臨床試驗(yàn)部門醫(yī)學(xué)主任 Nicholas Maragakis 醫(yī)學(xué)博士說.“這一發(fā)現(xiàn)可能使我們能夠針對(duì)星形膠質(zhì)細(xì)胞的異常進(jìn)行 ALS 治療。”

在他們于 3 月 21 日發(fā)表在美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊上的研究中，研究人員分析了 ALS 患者的大腦和脊髓組織，并觀察到一種特殊的星形膠質(zhì)細(xì)胞蛋白連接蛋白 43 可作為一個(gè)開放孔從星形膠質(zhì)細(xì)胞向運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元發(fā)送有毒因子。該毛孔在有家族病史的 ALS 患者和以零星方式感染該疾病的患者中特別活躍。

該研究小組還能夠從 ALS 患者身上開發(fā)出干細(xì)胞系，并將其發(fā)育成星形膠質(zhì)細(xì)胞。他們發(fā)現(xiàn)這些星形膠質(zhì)細(xì)胞通過半通道(為細(xì)胞間分子運(yùn)動(dòng)提供途徑的蛋白質(zhì))誘導(dǎo)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡。

“這是一種我們已經(jīng)證明存在于 ALS 組織、動(dòng)物模型和患者來源的干細(xì)胞中的新途徑，”Maragakis 說。“同樣令人興奮的是，這種特殊的半通道蛋白似乎在 ALS 患者的脊髓液中升高，并且可以作為一種重要的生物標(biāo)志物。這是一種真正針對(duì)這種疾病的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)方法。”

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