驗證藥物的功效和安全性,臨床試驗是新藥上市前必須清除的障礙。在人類身上進行它們是最理想的,但由于嚴格的道德標準、患者的可用性和有限的資金,測試藥物功效主要是在動物模型上進行的。因此,將人類和動物疾病模型之間的差異最小化以準確驗證被測藥物的有效性被認為是至關重要的。
最近,由 Sanguk Kim 教授和博士領導的 POSTECH 研究團隊。候選人Doyeon Ha(生命科學系)開發(fā)了一種技術,可以從動物模型中選擇基因以準確模擬人類疾病。最近發(fā)表在功能基因組學領域的權威期刊《核酸研究》上,這些發(fā)現(xiàn)有望通過設計更精確的動物模型來幫助開發(fā)新藥和有效療法。
研究小組使用大數(shù)據(jù)分析了在人類和小鼠模型中觀察到的總體疾病癥狀。與基于跨物種直系同源基因的基因組序列進行的常規(guī)研究不同,本研究側重于組織特異性基因表達模式及其形成的基因調(diào)控網(wǎng)絡。
實驗分析證實,當兩個物種的基因調(diào)控網(wǎng)絡在人和小鼠模型之間存在差異時,目標基因的突變模型不適合研究人類疾病。此外,分析人類和小鼠模型中調(diào)節(jié)網(wǎng)絡的重新布線有助于選擇更準確地模擬人類疾病的動物模型。
“使用這項技術,我們可以在制作動物疾病模型之前預測它們的成功或失敗,并通過更好地了解疾病機制來幫助開發(fā)更有效的新藥,”Sanguk Kim 教授在談到這項研究的意義時表示。
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