鐵是生命中必不可少的元素。紅細(xì)胞依靠鐵產(chǎn)生血紅素和血紅蛋白，這是我們體內(nèi)運(yùn)輸氧氣所需的蛋白質(zhì)。鐵通過一系列精心的反應(yīng)和過程被運(yùn)輸和穿梭到身體的正確位置——但當(dāng)鐵運(yùn)輸出問題時(shí)，結(jié)果可能是鐵過少或過多，從而導(dǎo)致缺鐵性貧血(也很少見)、血色病(過多)或鐵粒細(xì)胞性貧血(過多的錯(cuò)誤細(xì)胞器)等疾病。在5月12日發(fā)表的一篇科學(xué)論文中，布里格姆女子醫(yī)院的研究人員與伊利諾伊大學(xué)厄巴納-香檳分校的同事合作，描述了一種名為Hinokitiol的化合物，它可以糾正臨床前模型中的鐵轉(zhuǎn)運(yùn)缺陷。他們的研究為研究欣奇托在細(xì)胞和模型生物之外的全部潛力奠定了基礎(chǔ)。
“我們與扁柏醇合作的長(zhǎng)期治療意義指出，這種化學(xué)物質(zhì)可能用于糾正正常紅細(xì)胞形成所需的鐵轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白基因缺陷引起的貧血，”醫(yī)學(xué)博士、BWH副總裁巴里帕夫(Barry Paw)說。血液科“同時(shí)，扁柏酚可以糾正血液超載綜合征，如血色病。需要更廣泛的臨床試驗(yàn)來確定扁柏酚的全部潛力，并找出我們尚未使用臨床前模型確定的潛在毒性。”
扁柏酚是一種在樹木中發(fā)現(xiàn)的天然產(chǎn)物。這種小分子最初是從省的杜松樹中分離出來的，也在雪松樹中發(fā)現(xiàn)。
研究團(tuán)隊(duì)最初研究了酵母中扁柏酚的特性——一種用于研究生物過程(如鐵轉(zhuǎn)運(yùn))的經(jīng)典模式生物，它們?cè)谶M(jìn)化過程中受到保護(hù)。伊利諾伊大學(xué)的合作者發(fā)現(xiàn)，在缺乏主要鐵吸收轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白的突變酵母中，這種化合物可以通過酵母細(xì)胞膜轉(zhuǎn)運(yùn)鐵。BWH的研究人員提供了小鼠紅細(xì)胞和斑馬魚突變體，這兩種細(xì)胞都缺乏運(yùn)輸鐵的能力。當(dāng)研究小組在這些模型和嚙齒動(dòng)物模型中使用扁柏酚時(shí)，他們發(fā)現(xiàn)它可以修復(fù)細(xì)胞外或亞細(xì)胞器上被堵塞的鐵，從而在細(xì)胞水平上糾正貧血。
Paw說：“我們發(fā)現(xiàn)扁柏酚可以恢復(fù)細(xì)胞、細(xì)胞或兩者中的鐵轉(zhuǎn)運(yùn)?！霸谖覀兊囊恍┠Ｐ椭?，它還可以促進(jìn)腸道對(duì)鐵的吸收和血紅蛋白的產(chǎn)生。這些結(jié)果表明，像Hinkitiol這樣的小分子，可以模擬缺失蛋白質(zhì)的生物功能，可能具有治療人類疾病的潛力?！?
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