阿姆斯特丹，2021 年 12 月 9 日——由于治療的改進，更多患有杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 的成年人活得更久，但國際護理標準尚未完全滿足這些患者的復雜需求。成人北極星網絡 (ANSI) 制定了一套基于共識的建議，旨在顯著提高 DMD 壽命更長的患者的生活質量。這些建議發(fā)表在《神經肌肉疾病雜志》上。
DMD 是一種嚴重的、進行性的、肌肉萎縮的疾病，會導致運動困難，并最終導致需要輔助通氣和過早死亡。它是由編碼肌營養(yǎng)不良蛋白的基因突變引起的，這種突變會消除肌肉中這種蛋白質的產生。皮質類固醇治療和國際公布的 DMD 護理標準顯著提高了生存率，現(xiàn)在有更多的成年人患有這種疾病，直到 40 多歲。這些患者有復雜的醫(yī)療需求，迄今為止國際護理標準尚未全面解決這些需求。
“大多數(shù)患有 DMD 的成年人身體虛弱，因此非常脆弱。隨著病情的發(fā)展，除了嚴重的肌肉萎縮和虛弱外，他們可能會遇到越來越復雜的健康問題，包括心力衰竭、體重減輕、代謝失代償、疼痛、膀胱癥狀、腎功能障礙和腸動力障礙，這些問題通常不會在兒童時期發(fā)生， ” 主要作者 Ros Quinlivan，醫(yī)學博士，MRC 神經肌肉疾病中心，UCL 神經病學研究所，英國倫敦國立神經病學和神經外科醫(yī)院解釋說。“對于成年患者，護理重點從預防方法轉變?yōu)橹委煼椒?，這在之前發(fā)布的指南中沒有得到充分解決，醫(yī)療保健提供者在管理這些患者方面經驗不足。”
ANSN 致力于通過為期三年的一系列多學科研討會來制定基于共識的護理標準。其中包括來自廣泛臨床領域(神經病學、心臟病學、呼吸內科、胃腸病學、內分泌學、姑息治療、康復、腎臟醫(yī)學、麻醉學和臨床心理學)的臨床醫(yī)生和專職衛(wèi)生專業(yè)人員以及服務用戶和患者倡導的代表組。
由 ANSN 的所有成員(包括服務用戶)批準的最終指南是對 DMD 國際護理標準中先前指南的補充，但不會取代。根據對成人護理提出的擔憂，它作為一個框架來支持臨床醫(yī)生和改善臨床服務，包括對患有 DMD 的成年人的多學科護理。
主要建議包括：
患有 DMD 的成年人有復雜的健康需求，應該在具有 DMD 管理經驗和專業(yè)知識的中心就診。
使用皮質類固醇的 DMD 成人需要主動管理以減輕類固醇的持續(xù)并發(fā)癥，并且該組可能會推遲啟動無創(chuàng)通氣 (NIV) 的需要。
沒有證據表明成人開始使用類固醇是有益的，但是，只有在副作用超過益處或患者選擇停藥時，才應考慮停止使用類固醇。
所有患者都需要定期監(jiān)測呼吸功能并篩查夜間換氣不足。使用類固醇的患者也有阻塞性睡眠呼吸暫停的風險。
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