皮膚是人體最大的器官。但是，如果皮膚輕輕一碰就會(huì)“崩解”呢?這正是大皰性表皮松解癥 (EB) 發(fā)生的情況，有時(shí)也被稱為“蝴蝶病”。這種皮膚病是基于遺傳缺陷，并且由于無(wú)法治愈，它可能是致命的，通常甚至在年輕患者中也是如此。但還是有希望的：2015 年，來(lái)自德國(guó)和的一組治療師率先挽救了一名皮膚表面被 80% 破壞的患者。
從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，這種治療是否會(huì)成功——而且皮膚會(huì)保持穩(wěn)定——當(dāng)時(shí)還不清楚。明斯特大學(xué)的整形外科醫(yī)生 Maximilian Kückelhaus 博士和 Tobias Hirsch 教授致力于解決這個(gè)問(wèn)題——并且與他們團(tuán)隊(duì)中的同事一起，能夠驗(yàn)證這種實(shí)驗(yàn)性治療的長(zhǎng)期成功。這項(xiàng)研究的結(jié)果現(xiàn)已發(fā)表在著名的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。
在 EB 的情況下，患者患有負(fù)責(zé)皮膚正常結(jié)構(gòu)的基因突變。即使是最輕微的觸摸也會(huì)導(dǎo)致水泡和開(kāi)放性傷口。到目前為止，這種疾病被認(rèn)為是無(wú)法治愈的，但治療這個(gè) 7 歲男孩的醫(yī)生顯然證明了相反的情況——至少在這個(gè)個(gè)案中是這樣。他們選擇了一種以前從未以這種形式在人類身上進(jìn)行過(guò)的實(shí)驗(yàn)性治療方法：他們將先前在實(shí)驗(yàn)室中用轉(zhuǎn)基因干細(xì)胞培養(yǎng)的一平方米皮膚移植到傷口區(qū)域。為此，他們通過(guò)滲透遺傳信息修改了男孩皮膚中患病的干細(xì)胞。這種基因改造的目的是補(bǔ)償那些負(fù)責(zé)皮膚細(xì)胞結(jié)構(gòu)的基因的突變。換句話說(shuō)，研究人員滲透了缺陷基因的健康版本。治療成功，男孩活了下來(lái)。
今天，這個(gè)男孩 13 歲，是世界上唯一一個(gè)器官幾乎完全被轉(zhuǎn)基因細(xì)胞取代的人——這就是為什么期影響并確保移植的皮膚保持穩(wěn)定變得更加重要的原因。Kückelhaus 和 Hirsch 通過(guò)他們?yōu)槠谖迥甑难芯孔C明，轉(zhuǎn)基因皮膚質(zhì)量非常好，而且 100% 穩(wěn)定。同時(shí)，研究小組發(fā)現(xiàn)移植沒(méi)有任何副作用。
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