紐約州紐約市(2021 年 12 月 10 日)——西奈山科學家成為第一個報告與一種稱為 CAR-T 細胞療法的新型免疫療法相關的潛在嚴重副作用的人，該療法最近被批準用于治療多發(fā)性骨髓瘤.他們的研究結果于 12 月作為案例研究發(fā)表在《自然醫(yī)學》上。
多發(fā)性骨髓瘤是一種復雜且無法治愈的血漿癌類型，隨著疾病的進展，通常需要多次治療，并對先前的治療產生抗藥性，通常會導致慢性病和急性病期。
CAR-T 細胞療法使用稱為嵌合抗原受體 (CAR) T 細胞的基因工程免疫系統(tǒng)細胞。在有爭議的特定版本中，CAR-T 細胞用于靶向一種稱為 B 細胞成熟抗原 (BCMA) 的蛋白質。BCMA 常見于多發(fā)性骨髓瘤中，這種療法在特別復雜的、難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中顯示出令人印象深刻的反應率。
在完成 BCMA 靶向 CAR-T 細胞療法的一個療程后三個多月，西奈山案例研究中描述的患者開始表現(xiàn)出類似帕金森病的漸進性神經系統(tǒng)特征，包括震顫以及筆跡和步態(tài)變化。該患者后來因感染并發(fā)癥而死亡，研究人員在大腦基底神經節(jié)中發(fā)現(xiàn)了 BCMA 蛋白的證據(jù)，并且該區(qū)域有疤痕，這表明這種嚴重的副作用可能是由于針對大腦中的 BCMA 進行了治療。
“我們的發(fā)現(xiàn)將影響 BCMA 靶向 CAR-T 細胞療法治療多發(fā)性骨髓瘤的風險-收益評估，并且已經改善了 BCMA 靶向療法臨床試驗中神經系統(tǒng)不良事件的監(jiān)測和主動管理，”Oliver Van Oekelen 說。 ，醫(yī)學博士，西奈山伊坎醫(yī)學院的博士生和手稿的第一作者。
該案例研究的通訊作者、伊坎山西奈山醫(yī)學教授(血液學和腫瘤內科學)和腫瘤科學教授 Samir Parekh 補充說：“這項研究表明，BCMA 靶向 CAR-T 細胞療法可以跨越至少在一部分患者中，血腦屏障會導致進行性神經認知和運動障礙。這表明 CAR-T 細胞療法雖然對多發(fā)性骨髓瘤有效，但需要密切監(jiān)測神經毒性，尤其是當此類治療在多發(fā)性骨髓瘤患者中得到更廣泛的應用時。”
BCMA 靶向 CAR-T 療法和類似的免疫療法正在其他類型的癌癥中使用或測試，強調了本研究結果的重要性。
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