一項(xiàng)多中心臨床試驗(yàn)的中期結(jié)果表明，1 型糖尿病患者的移植細(xì)胞可分泌胰島素。植入物由源自人類(lèi)多能干細(xì)胞 (PSC) 的胰腺內(nèi)胚層細(xì)胞組成，其安全性、耐受性和有效性在 26 名患者中進(jìn)行了測(cè)試。雖然植入物分泌的胰島素對(duì)患者沒(méi)有臨床影響，但這些數(shù)據(jù)是人類(lèi)患者分化干細(xì)胞通過(guò)膳食調(diào)節(jié)胰島素分泌的首次報(bào)道的證據(jù)。結(jié)果發(fā)表在 12 月 2 日的Cell Stem Cell和Cell Reports Medicine 雜志上。
“已經(jīng)設(shè)置了一個(gè)里程碑。無(wú)限供應(yīng)產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞的可能性為 1 型糖尿病患者帶來(lái)了希望，”萊頓大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的 Eelco de Koning 說(shuō)，他是Cell Stem Cell 上發(fā)表的隨附評(píng)論的合著者。“盡管沒(méi)有相關(guān)的臨床效果，但這項(xiàng)研究仍將是人類(lèi) PSC 衍生細(xì)胞替代療法領(lǐng)域的一個(gè)重要里程碑，因?yàn)樗亲钤鐖?bào)告移植一年后細(xì)胞存活率和功能性的研究之一。”
在發(fā)現(xiàn)激素胰島素大約 100 年后，1 型糖尿病仍然是一種改變生命、有時(shí)甚至危及生命的診斷。該疾病的特征是胰腺朗格漢斯島中產(chǎn)生胰島素的 β 細(xì)胞遭到破壞，導(dǎo)致血糖水平升高。
胰島素治療可降低葡萄糖濃度，但不會(huì)使其完全正常化。此外，現(xiàn)代胰島素輸送系統(tǒng)長(zhǎng)時(shí)間佩戴會(huì)造成負(fù)擔(dān)，有時(shí)會(huì)出現(xiàn)故障，并經(jīng)常導(dǎo)致長(zhǎng)期并發(fā)癥。雖然胰島替代療法可以提供治愈方法，因?yàn)樗梢曰謴?fù)體內(nèi)的胰島素分泌，但由于供體器官稀缺，該程序并未被廣泛采用。這些挑戰(zhàn)強(qiáng)調(diào)需要大量替代的胰島素生成細(xì)胞。
人類(lèi) PSC 的使用在成為大規(guī)模生產(chǎn)胰島素細(xì)胞的可行臨床選擇方面取得了重大進(jìn)展。2006 年，Novocell(現(xiàn)為 ViaCyte)的科學(xué)家報(bào)告了一個(gè)多階段方案，指導(dǎo)人類(lèi)胚胎干細(xì)胞分化為未成熟的胰腺內(nèi)胚層細(xì)胞。這種操作關(guān)鍵信號(hào)通路的逐步協(xié)議是基于胰腺的胚胎發(fā)育。后續(xù)研究表明，這些胰腺內(nèi)胚層細(xì)胞在植入動(dòng)物模型時(shí)能夠進(jìn)一步成熟并完全發(fā)揮作用。基于這些結(jié)果，開(kāi)始使用這些胰腺內(nèi)胚層細(xì)胞進(jìn)行臨床試驗(yàn)。
現(xiàn)在，兩組報(bào)告了一項(xiàng) I/II 期臨床試驗(yàn)，其中將胰腺內(nèi)胚層細(xì)胞置于非免疫保護(hù)(“開(kāi)放”)宏封裝裝置中，允許細(xì)胞直接血管化，并植入 1 型患者的皮下糖尿病。在這種基于干細(xì)胞的胰島替代策略中使用第三方現(xiàn)成細(xì)胞需要免疫抑制劑，它可以防止移植排斥，但會(huì)導(dǎo)致重大副作用，如癌癥和感染。參與者接受了供體胰島移植手術(shù)中常用的免疫抑制治療方案。
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