赫爾辛基大學和赫爾辛基大學醫(yī)院的研究人員開發(fā)了一種方法，可以準確快速地糾正培養(yǎng)的患者細胞中的基因改變。
該方法從患有不同遺傳疾病的患者的 2-3 毫米皮膚活檢中產(chǎn)生基因校正的自體多能干細胞。校正后的干細胞對于相關疾病的研究和新療法的開發(fā)至關重要。
科學家們基于之前在干細胞和基因編輯領域的開創(chuàng)性研究，包括兩項諾貝爾獎獲得者的技術，建立了這種新方法。第一項技術是誘導多能干細胞的發(fā)明，即來自分化細胞的 iPSCs，獲得了 2012 年的諾貝爾獎。另一項技術是 CRISPR-Cas9“基因剪刀”創(chuàng)新，于 2020 年獲得了獎項。新方法結合了這些糾正導致遺傳性疾病的基因改變的技術，同時創(chuàng)造功能齊全的新干細胞。
遺傳疾病的新治療可能性
研究人員的長期目標是生產(chǎn)具有治療特性的自體細胞。使用患者自己的校正細胞有助于避免阻礙器官和組織移植的免疫挑戰(zhàn)。這種新方法由生物醫(yī)學赫爾辛基干細胞中心的阿根廷博士生Sami Jalil開發(fā)，并發(fā)表在最近的國際干細胞研究學會期刊《干細胞報告》上。
已知的遺傳性疾病有 6000 多種，它們是由不同的基因改變引起的。如果有的話，他們中的一些人目前正在接受健康捐贈者的細胞或器官移植治療。
“在糾正 DNA 錯誤方面，我們的新系統(tǒng)比舊方法更快、更精確，而且速度使其更容易并降低了不必要更改的風險，”負責監(jiān)督這項工作的兼職教授Kirmo Wartiovaara說。
“在完美的條件下，我們已經(jīng)達到了 100% 的功效，盡管人們必須記住，培養(yǎng)細胞的校正距離經(jīng)過驗證的治療應用還很遙遠。但這是一個非常積極的開始。”Wartiovaara 補充道。
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