休斯頓——(2021 年 11 月 11 日)——想讓痞子遠(yuǎn)離基因庫(kù)派對(duì)嗎?在他們到達(dá)之前潛入并關(guān)上門(mén)。
這是萊斯大學(xué)科學(xué)家的一項(xiàng)新策略的中心思想，他們?cè)噲D通過(guò)提前微調(diào)特定的CRISPR堿基編輯策略來(lái)避免基因編輯錯(cuò)誤。
水稻化學(xué)和生物分子工程師Xue Sherry Gao和化學(xué)家Anatoly Kolomeisky及其實(shí)驗(yàn)室將理論和實(shí)驗(yàn)相結(jié)合，以綜合方法構(gòu)建更好的堿基編輯器，即以單堿基分辨率靶向和修復(fù)有缺陷的 DNA 的分子機(jī)器。
他們的工作出現(xiàn)在Nature Communications 上。
該論文描述了堿基編輯器用來(lái)操縱 DNA 鏈、在必要時(shí)切割它們并為替換代碼讓路的分子過(guò)程。當(dāng)它起作用時(shí)，隨著它越來(lái)越多地用于治療鐮狀細(xì)胞性貧血和某些癌癥等遺傳疾病，編輯器只編輯預(yù)期的核苷酸。
如果沒(méi)有，那是因?yàn)榕杂^者的編輯會(huì)導(dǎo)致不良影響。
Rice 策略主要旨在消除對(duì)旁觀者、與堿基編輯器目標(biāo)相鄰的核苷酸的任性編輯。Gao 的實(shí)驗(yàn)室此前引入了工具，可將基于 CRISPR 的胞嘧啶突變編輯的準(zhǔn)確性提高6,000 倍。
對(duì)于新項(xiàng)目，她聘請(qǐng)了 Kolomeisky 實(shí)驗(yàn)室?guī)椭鷦?chuàng)建一個(gè)理論框架，以消除編輯庫(kù)設(shè)計(jì)中的反復(fù)試驗(yàn)。這些將更好地針對(duì)導(dǎo)致疾病的突變，同時(shí)避免旁觀者。在此過(guò)程中，該框架可以幫助科學(xué)家更好地了解堿基編輯期間發(fā)生的化學(xué)和物理過(guò)程。
“Sherry 和其他實(shí)驗(yàn)科學(xué)家已經(jīng)有了有效的結(jié)果，”Kolomeisky 說(shuō)，他指的是早期的論文，其中實(shí)驗(yàn)室使用其編輯器將胞嘧啶轉(zhuǎn)化為胸腺嘧啶，糾正 DNA 突變，同時(shí)避免上游易受攻擊的胞嘧啶。“但是，盡管取得了這些驚人的發(fā)展，但對(duì)于我們?nèi)绾卫眠@些蛋白質(zhì)系統(tǒng)來(lái)改善編輯，還沒(méi)有微觀理解。”
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