研究表明，一些核酸，例如信使 RNA (mRNA)、DNA 和相關(guān)分子，可以在實驗室環(huán)境中成為有效的疾病治療方法，這提高了人們對可以開發(fā)針對癌癥、遺傳和血管疾病等疾病的改進(jìn)人類療法的期望。治療性核酸 (TNA) 可以潛在地用作工具、藥物或疫苗，用于在基因水平上治療、預(yù)防或診斷疾病。
貝勒醫(yī)學(xué)院外科和分子與細(xì)胞生物學(xué)教授Changyi Johnny Chen 博士說：“目前，一些 TNA 已被批準(zhǔn)用于臨床應(yīng)用，臨床試驗正在進(jìn)行中。”“然而，進(jìn)展有限，主要是因為 TNA 通常難以在生物體中有效傳遞。”
當(dāng)裸核酸進(jìn)入人體時，會遇到一些限制其可用性的障礙。例如，他們可能面臨減少其所需分布的內(nèi)皮屏障。它們還可能面臨快速酶消化、肝臟滯留、腎臟清除和“錯誤”組織中的意外積累。TNA 可以激活免疫系統(tǒng)并引起嚴(yán)重的副作用。
“盡管存在限制其應(yīng)用的障礙，但 TNA 是治療各種疾病的有前途的方法。我的實驗室有興趣開發(fā)可以通過改善交付來提高安全性和有效性的策略，”陳說。
最廣泛使用的傳遞系統(tǒng)之一是脂質(zhì)體，它是人工形成的微小球形脂質(zhì)囊，包裹著攜帶 TNA 的水滴。還使用了基于病毒的遞送系統(tǒng)。這兩種策略都很有用，但也帶來了有效性和安全性方面的挑戰(zhàn)。
LGA-PEI 納米粒子
自 2002 年搬到貝勒后，外科學(xué)、分子病毒學(xué)和微生物學(xué)、病理學(xué)和免疫學(xué)教授姚奇志博士的實驗室和陳的實驗室一直致力于開發(fā)胰腺癌的有效治療方法。
“我們之前的研究結(jié)果表明，某些 RNA，例如 microRNA-198 (miR-198)，一種天然的腫瘤抑制因子，可能在癌癥中具有臨床應(yīng)用，”陳說。“如果他們這樣做了，我們將需要一個有效且安全的交付系統(tǒng)，而這在當(dāng)時是不可用的。”
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