研究人員確定了血癌的新藥物靶點(diǎn)

紐約州紐約市(2021 年 10 月 7 日)——西奈山和加州大學(xué)圣地亞哥分校的研究人員首次展示了影響稱(chēng)為 RNA 剪接的細(xì)胞過(guò)程的突變?nèi)绾胃淖兗?xì)胞發(fā)展為骨髓增生異常綜合征 (MDS) 和其他血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實(shí)體瘤，根據(jù)10 月份發(fā)表在《癌癥發(fā)現(xiàn)》上的一項(xiàng)研究。

他們的研究發(fā)現(xiàn)，這些突變產(chǎn)生了由基因GNAS產(chǎn)生的蛋白質(zhì)的替代版本。這種蛋白質(zhì)可以被食品和藥物管理局批準(zhǔn)用于治療其他癌癥的藥物靶向，因此可能是 MDS 的一個(gè)很好的靶點(diǎn)。研究人員正在創(chuàng)建一項(xiàng)臨床試驗(yàn)來(lái)測(cè)試這些藥物，這些藥物被稱(chēng)為 MEK 抑制劑，并以其抑制癌癥的蛋白質(zhì)命名。

MDS 是一種罕見(jiàn)的血癌，沒(méi)有有效的治療方法，預(yù)后也很差。然而，本研究中調(diào)查的突變也在其他癌癥中發(fā)現(xiàn)，這擴(kuò)展了這些發(fā)現(xiàn)的可能應(yīng)用。

“這是第一項(xiàng)發(fā)現(xiàn)由GNAS產(chǎn)生的改變蛋白質(zhì)在 MDS 中具有這些突變的細(xì)胞中增加的研究，這導(dǎo)致過(guò)程激活，使癌細(xì)胞容易受到 MEK 抑制劑的影響，”共同高級(jí)研究員說(shuō)。作者 Eirini Papapetrou，醫(yī)學(xué)博士，博士，蒂施癌癥研究所腫瘤科學(xué)副教授。“我們可以嘗試在這種癌癥中使用 MEK 抑制劑的發(fā)現(xiàn)也是第一次，我們的發(fā)現(xiàn)也支持未來(lái)針對(duì)GNAS 的藥物開(kāi)發(fā)，如本研究中所述。”

Papapetrou 與加州大學(xué)圣地亞哥醫(yī)學(xué)院教授 Gene Yeo 博士領(lǐng)導(dǎo)了這項(xiàng)研究。研究人員使用干細(xì)胞生成了突變模型，以便在生理遺傳背景下研究它們。然后，他們將工程細(xì)胞轉(zhuǎn)化為造血祖細(xì)胞——這是血癌中的相關(guān)細(xì)胞類(lèi)型——并進(jìn)行剪接和 RNA 結(jié)合分析。

“這項(xiàng)工作將疾病的同基因模型與尖端的 RNA 組學(xué)相結(jié)合，以匯聚到 MDS 的新目標(biāo)上，”Yeo 說(shuō)。

這些分析使團(tuán)隊(duì)能夠確定高度可信的目標(biāo)并確定疾病的驅(qū)動(dòng)因素。該團(tuán)隊(duì)表明，來(lái)自模型的 MDS 細(xì)胞以及來(lái)自具有這些突變的 MDS 患者的細(xì)胞對(duì) MEK 抑制劑治療敏感。

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