鐮狀細胞性貧血是一種遺傳性血液疾病，其中紅細胞變成鐮狀/新月形。它會導致頻繁感染、手和腿腫脹、疼痛、嚴重疲倦和延遲生長或青春期。治療通常側(cè)重于控制癥狀，可能包括危機期間的止痛藥;羥基脲減少疼痛發(fā)作的次數(shù);抗生素和疫苗，以防止細菌感染和輸血。
雖然治療這種嚴重疾病的方法仍然難以捉摸，但最近在新英格蘭醫(yī)學雜志上的一項研究(LentiGlobin 治療鐮狀細胞病/Kanter 等人的生物學和臨床療效)如果證明適用，可能是一種可能的治療方法。
在本周《新英格蘭醫(yī)學雜志》的一篇社論中，波士頓大學醫(yī)學院醫(yī)學教授 Martin Steinberg 醫(yī)學博士評論了這項研究的結(jié)果，這是第一個成功的鐮狀細胞病基因療法，它在預防鐮狀細胞病并發(fā)癥的患者造血干細胞。“自體干細胞基因治療將治愈所有患者的可能性擴展到無需免疫抑制，”波士頓醫(yī)學中心血液學家 Steinberg 解釋道。
雖然研究中的患者不再有鐮狀細胞病的癥狀，但斯坦伯格指出，大多數(shù)人的紅細胞壽命仍然比正常人短，他認為這可能與長期的一些并發(fā)癥有關(guān)。
斯坦伯格認為，要讓患者接受這種困難且非常昂貴的治療，它必須是治愈性的或接近治愈性的，并且可以持續(xù)一生。“在這一點上，我們還不知道結(jié)果的可持續(xù)性，但根據(jù)這項研究，前景似乎很好，”他說。
斯坦伯格承認，任何高效的基因療法都不會改善全世界大多數(shù)鐮狀細胞病患者的健康。“大多數(shù)患有這種疾病的患者生活在非洲和，那里獲得高科技醫(yī)療保健的機會有限。需要更多可以口服并提高胎兒血紅蛋白水平的藥物。這將更有可能使受害最嚴重的人群受益從這個病。”
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