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2月17日鐮狀細胞的可能治療方法

鐮狀細胞性貧血是一種遺傳性血液疾病,其中紅細胞變成鐮狀/新月形。它會導致頻繁感染、手和腿腫脹、疼痛、嚴重疲倦和延遲生長或青春期。治療通常側重于控制癥狀,可能包括危機期間的止痛藥;羥基脲減少疼痛發(fā)作的次數;抗生素和疫苗,以防止細菌感染和輸血。

雖然治療這種嚴重疾病的方法仍然難以捉摸,但最近在新英格蘭醫(yī)學雜志上的一項研究(LentiGlobin 治療鐮狀細胞病/Kanter 等人的生物學和臨床療效)如果證明適用,可能是一種可能的治療方法。

在本周《新英格蘭醫(yī)學雜志》的一篇社論中,波士頓大學醫(yī)學院醫(yī)學教授 Martin Steinberg 醫(yī)學博士評論了這項研究的結果,這是第一個成功的鐮狀細胞病基因療法,它在預防鐮狀細胞病并發(fā)癥的患者造血干細胞。“自體干細胞基因治療將治愈所有患者的可能性擴展到無需免疫抑制,”波士頓醫(yī)學中心血液學家 Steinberg 解釋道。

雖然研究中的患者不再有鐮狀細胞病的癥狀,但斯坦伯格指出,大多數人的紅細胞壽命仍然比正常人短,他認為這可能與長期的一些并發(fā)癥有關。

斯坦伯格認為,要讓患者接受這種困難且非常昂貴的治療,它必須是治愈性的或接近治愈性的,并且可以持續(xù)一生。“在這一點上,我們還不知道結果的可持續(xù)性,但根據這項研究,前景似乎很好,”他說。

斯坦伯格承認,任何高效的基因療法都不會改善全世界大多數鐮狀細胞病患者的健康。“大多數患有這種疾病的患者生活在非洲和,那里獲得高科技醫(yī)療保健的機會有限。需要更多可以口服并提高胎兒血紅蛋白水平的藥物。這將更有可能使受害最嚴重的人群受益從這個病。”

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