亞歷山大病的有希望的治療從大鼠模型轉(zhuǎn)移到人體臨床試驗

威斯康星州麥迪遜市——亞歷山大病是一種進行性且罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，無法治愈或標準療程。但是由威斯康星大學(xué)麥迪遜分校的研究人員領(lǐng)導(dǎo)的一項涉及該疾病大鼠模型的新研究為這種典型的致命疾病提供了一種潛在的治療方法。

與比較生物科學(xué)名譽教授兼亞歷山大疾病實驗室創(chuàng)始人Albee Messing 一起領(lǐng)導(dǎo)這項研究的威斯康星大學(xué)麥迪遜韋斯曼中心高級科學(xué)家 Tracy Hagemann 說，這是在努力幫助患有這種疾病的人方面邁出的重要一步。與阿拉巴馬大學(xué)伯明翰分校的同事邁克爾·布倫納 (Michael Brenner) 一起，梅辛在 20 多年前發(fā)現(xiàn)了導(dǎo)致亞歷山大病的基因。

患有亞歷山大病的人可能會出現(xiàn)大腦和頭部增大、癲癇發(fā)作或發(fā)育遲緩、手臂和腿部僵硬以及智力障礙。哈格曼說，這種疾病涉及大腦白質(zhì)的破壞，通常在癥狀明顯之前才被診斷出來。

這項新研究于 11 月 17 日發(fā)表在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上，為目前由 Ionis Pharmaceuticals 領(lǐng)導(dǎo)的人體臨床試驗提供了初步數(shù)據(jù)。Hagemann、Messing 和亞歷山大疾病實驗室沒有直接參與。

然而，與 Ionis Pharmaceuticals 合作，研究人員開發(fā)了一種由稱為反義寡核苷酸的小片段 DNA 組成的治療方法，在他們的大鼠模型中，它能夠靶向細胞中的 mRNA 并標記 mRNA 進行破壞，有效地阻止它產(chǎn)生蛋白質(zhì)。

亞歷山大病的一個特征是形成稱為羅森塔爾纖維的異常蛋白質(zhì)聚集體，這是由制造一種稱為 GFAP 的蛋白質(zhì)的基因突變引起的。這種異常的 GFAP 與亞歷山大病中所見的白質(zhì)破壞之間的聯(lián)系尚不清楚，但在幾乎所有病例中，蛋白質(zhì)的變化都是該病的固有部分。

由 Hagemann、Messing 及其合作者開發(fā)并于三年前發(fā)表的小鼠模型研究表明，反義寡核苷酸能夠減少 GFAP 并清除羅森塔爾纖維。然而，小鼠僅表現(xiàn)出亞歷山大病的細微癥狀，研究人員無法衡量治療可能導(dǎo)致的行為或生活質(zhì)量的重要改善。

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