發(fā)現(xiàn)提出了治療致命血癌的潛在新療法

UVA 癌癥中心的新研究表明，一種用于治療某些晚期乳腺癌的藥物可能為一種稱為骨髓纖維化的致命血癌提供新的治療選擇。

這種名為 palbociclib 的藥物可能能夠預(yù)防骨髓纖維化現(xiàn)有治療方法無法形成的骨髓疤痕。這種疤痕會破壞骨髓的血細胞生成，并導(dǎo)致嚴重的貧血，使患者虛弱和疲勞。疤痕還會減少血液中血小板的數(shù)量，使凝血變得困難，并經(jīng)常導(dǎo)致脾臟腫大。

“目前的療法只能緩解癥狀，而不能顯著改善骨髓纖維化。因此，迫切需要開發(fā)更有效的骨髓纖維化療法，”弗吉尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院生物化學(xué)與分子系高級研究員 Golam Mohi 說。遺傳學(xué)。“我們已經(jīng)確定 CDK6，一種細胞周期調(diào)節(jié)劑，是骨髓纖維化的新治療靶點。我們證明 CDK4/6 抑制劑 palbociclib 與魯索替尼聯(lián)合使用可顯著抑制骨髓纖維化，表明這種藥物組合可能是一種有效的治療策略。毀滅性的血液疾病。”

骨髓纖維化：一種危險的癌癥

骨髓纖維化是白血病的一種形式。每 100,000 人中大約有 1 到 1.5 人會發(fā)生這種情況，主要是中年或老年人。中危或高危病例的患者通常只能存活 16 至 35 個月。

現(xiàn)有的骨髓纖維化治療并未解決作為該疾病標(biāo)志的骨髓瘢痕形成。藥物 ruxolitinib 用于緩解患者的癥狀，但 Mohi 的新研究表明，將該藥物與 palbociclib 搭配使用可能會產(chǎn)生更好的治療效果。

Palbociclib 本身減少了兩種不同的骨髓纖維化小鼠模型中的骨髓瘢痕形成。它還降低了骨髓纖維化中異常高水平的白細胞，并縮小了小鼠腫大的脾臟。

將該藥物與 ruxolitinib 結(jié)合使用可提供更多益處，使骨髓和白細胞計數(shù)恢復(fù)正常，并顯著減小小鼠脾臟腫大的大小。

需要進一步的研究來確定這些發(fā)現(xiàn)是否適用于人類患者，但 Mohi 和他的團隊充滿希望。他們指出，palbociclib被稱為安靜骨髓活性治療轉(zhuǎn)移性乳腺癌癌(已擴散到身體的其他部位癌癥)，希望會有患者骨髓纖維化有益的作用。

“一種涉及 palbociclib 和 ruxolitinib 的組合治療方法將能夠降低每種抑制劑的劑量，從而降低毒性，同時提高治療效果，”他們在一篇概述他們發(fā)現(xiàn)的新科學(xué)論文中寫道。

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