臨床前研究顯示系統(tǒng)性靶向治療有望治療罕見癌癥

腹膜假粘液瘤是一種罕見且了解甚少的癌癥，其特征是腹腔內(nèi)粘蛋白逐漸積聚。主要治療方法是手術(shù)和化療，但疾病復(fù)發(fā)和復(fù)發(fā)后死亡的情況很常見。開發(fā)新的、更有效的治療策略代表著尚未滿足的臨床需求。

臨床前研究結(jié)果發(fā)表于《臨床癌癥研究》上，該研究由 Vall d'Hebron 腫瘤研究所 (VHIO) 干細胞和癌癥小組的研究人員領(lǐng)導(dǎo)，該小組由 Héctor G. Palmer 領(lǐng)導(dǎo)，為系統(tǒng)性靶向治療腹膜假粘液瘤患者鋪平了道路，腹膜假粘液瘤是一種罕見的癌癥，可用的治療方案非常少。這項工作是與巴塞羅那 San Joan Despí Moises Broggi 醫(yī)院的同事合作進行的。

研究人員構(gòu)建了最大規(guī)模的腹膜假粘液瘤體外和體內(nèi)患者來源的小鼠模型，并確定了 KRAS 和 BRAF 可用藥靶點，以指導(dǎo)分子靶向治療的選擇。

作為概念驗證，他們在這些臨床前模型中研究了 BRAF 抑制劑恩科拉非尼的治療效果。出現(xiàn)這些突變的患者(約占病例的 4%–8%)預(yù)后不良。研究人員觀察到，使用恩科拉非尼治療可顯著降低腫瘤生長并延長其生存期。

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