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迷你腎臟揭示了多囊腎代謝缺陷的新見解

新加坡南洋理工大學(NTU Singapore)的科學家在實驗室中成功培育出“迷你腎臟”,并將其移植到活體小鼠體內,揭示了對代謝缺陷的新見解以及治療多囊腎病的潛在療法。

“迷你腎臟”或腎臟類器官是使用干細胞在實驗室中培育的類似腎臟的結構。在南洋理工大學李光前醫(yī)學院 (LKCMedicine) 領導的這項研究中,研究人員利用來自多囊腎病 (PKD) 患者的皮膚細胞培養(yǎng)了類器官,多囊腎病是一種常見的遺傳病,影響各族裔中千分之一的人。

多囊腎患者通常在 50 歲至 60 歲之間發(fā)展為終末期腎病,可用的標準治療選擇是透析或腎移植。然而,透析會嚴重影響患者的生活質量,而移植的腎臟也很難獲得。另一種選擇是美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準的藥物托伐普坦,這種藥物價格非常昂貴,并且對肝臟有嚴重的副作用。

為了滿足 PKD 患者對更有效治療的需求,南洋理工大學研究小組試圖通過將他們新開發(fā)的迷你腎臟移植到小鼠體內來更好地了解這種疾病。

之前的研究是在培養(yǎng)皿中生長的迷你腎臟進行的,這種迷你腎臟只能部分模仿腎臟的結構和功能。南洋理工大學的科學家將迷你腎臟移植到活體小鼠體內,以全面復制腎臟疾病的病理特征,包括血流、液體運動(腎小管液)以及與其他器官的細胞通訊。

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