一個(gè)跨學(xué)科的國(guó)際研究小組發(fā)現(xiàn)了新的生物物理標(biāo)記，可以幫助提高對(duì)鐮狀細(xì)胞病治療的理解，這是開(kāi)發(fā)更好的方法來(lái)治療每年影響大約 80,000 至 100,000 美國(guó)人的遺傳性血液疾病的一步。
卡內(nèi)基梅隆大學(xué)校長(zhǎng)、該研究的合著者 Subra Suresh 表示：“迫切需要可用于評(píng)估鐮狀細(xì)胞病治療效果的患者特異性生物標(biāo)志物。” “這項(xiàng)研究展示了工程和物理學(xué)中常用的技術(shù)如何幫助我們更好地了解鐮狀細(xì)胞病患者的紅細(xì)胞對(duì)治療的反應(yīng)，這可能會(huì)改善診斷和治療。”
來(lái)自卡內(nèi)基梅隆大學(xué)、匹茲堡大學(xué)、麻省理工學(xué)院、佛羅里達(dá)大西洋大學(xué)、高麗大學(xué)、韓國(guó)科學(xué)技術(shù)院和哈佛大學(xué)的工程師、物理學(xué)家和臨床醫(yī)生的研究結(jié)果將于本周在線發(fā)表美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊(PNAS)的早期版本。
患有鐮狀細(xì)胞病的人有一種異常形式的血紅蛋白，這是一種在紅細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)，可將氧氣輸送到全身。正常的紅細(xì)胞是靈活的圓盤，可以輕松彎曲和拉伸以流過(guò)身體狹窄的血管。在鐮狀細(xì)胞病中，異常的血紅蛋白會(huì)形成纖維，導(dǎo)致血細(xì)胞在失去氧氣時(shí)呈扁平的鐮狀形狀并變硬。這種形狀和硬度的變化導(dǎo)致紅細(xì)胞卡在血管中，并阻止氧氣輸送到周圍組織。這會(huì)導(dǎo)致貧血和極度疼痛，并影響身體組織和器官的健康。
目前，羥基脲是FDA唯一批準(zhǔn)的治療鐮狀細(xì)胞病的藥物。該藥物可減少紅細(xì)胞鐮狀化，用于治療疼痛并減少某些患者對(duì)輸血的需求，但并非對(duì)所有患者都有效。研究人員對(duì)于藥物發(fā)揮作用的機(jī)制存在分歧。一些人認(rèn)為它的作用是重新激活胎兒血紅蛋白，胎兒血紅蛋白比導(dǎo)致鐮刀狀的異常血紅蛋白更能輸送氧氣。其他人認(rèn)為它的作用是增加紅細(xì)胞的體積，降低鐮狀血紅蛋白的濃度。
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