基因療法能否為阿爾茨海默病帶來突破

根據(jù)發(fā)表在《人類》雜志上的文章“阿爾茨海默病的基因治療策略：概述”，將治療性基因轉(zhuǎn)移到阿爾茨海默病動物模型中的特定大腦區(qū)域，發(fā)現(xiàn)了多種潛在的治療方法，值得考慮作為臨床應(yīng)用的候選方法?；虔煼?。

該評論是《人類基因治療》特刊的一部分，重點(diǎn)關(guān)注法國基因和細(xì)胞治療研究的進(jìn)展，由客座編輯 Nathalie Cartier 醫(yī)學(xué)博士、巴黎 INSERM 研究主任兼歐洲基因與細(xì)胞學(xué)會主席領(lǐng)導(dǎo)治療 (ESGCT) 和 Pierre Cordelier 博士，法國圖盧茲 INSERM 高級研究員，法國細(xì)胞與基因治療學(xué)會 (SFTCG) 主席。該特刊將于 3 月 9 日至 11 日在法國馬賽舉行的 SFTCG 會議上分發(fā)。

來自法國巴黎南大學(xué)、巴黎薩克雷大學(xué)、奧賽的 INSERM 的 Sandro Alves、Romain Fol 和 Nathalie Cartier 全面概述了正在開發(fā)的各種基因治療方法，以針對與阿爾茨海默病相關(guān)的神經(jīng)病理學(xué)變化。這些策略包括直接作用于淀粉樣前體蛋白的代謝(涉及淀粉樣斑塊的形成)、增強(qiáng)神經(jīng)保護(hù)、增加自噬相關(guān)蛋白的水平(涉及蛋白質(zhì)更新和長壽蛋白的降解)、干預(yù)炎癥途徑，調(diào)節(jié)與脂質(zhì)代謝相關(guān)的基因，并靶向載脂蛋白 E (APOE)，這是阿爾茨海默病的主要易感基因。

“阿爾茨海默病是 21 世紀(jì)醫(yī)學(xué)面臨的巨大挑戰(zhàn)，隨著嬰兒潮一代的老齡化，它逐漸成為醫(yī)療保健和整個社會的巨大負(fù)擔(dān)，”主編 Terence R. Flotte 醫(yī)學(xué)博士、Celia 和 Isaac Haidak 教授說道馬薩諸塞州伍斯特市馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)教育博士兼院長、教務(wù)長兼常務(wù)副校長。“基因療法有潛力提供這個關(guān)鍵時刻所需的突破。”

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